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2018年1月16日
Ophthotech Corporation（纳斯达克股票代码：OPHT）今天宣布，临床2b期随机，双盲，假对照试验招募第一名患者，该试验评估补体C5抑制剂Zimura®（avacincaptad pegol）治疗常染色体隐性Stargardt病（STGD1）患者的有效性和安全性。 STGD1是一种遗传性罕见视网膜疾病，在儿童期或青春期期间引起视力丧失。目前没有FDA或EMA批准的治疗方案可用于STGD1患者。该临床试验已经确定了超过30个站点，使其成为迄今为止STGD1最大的介入性临床试验之一。 这个Stargardt病临床试验的科学细节将在夏威夷火奴鲁鲁的视觉与眼科研究协会（ARVO）2018年年会上介绍。
Ophthotech首席执行官兼总裁Glenn P. Sblendorio表示：“我们很高兴能够关注并加速Zimura治疗Stargardt病的开发。 我们期待着2018年我们正在进行的干性AMD，湿性AMD和IPCV的临床项目。我们将继续寻找新的机会，与我们致力于在眼底开发针对年龄相关性和孤儿疾病的新型治疗药物的承诺相一致。“
公司预计在该试验中将招募大约120名患者，并计划使用解剖学终点，以面对面光谱域光学相干断层扫描术（SD-OCT）测量的黄斑椭园带缺陷面积的平均变化率，作为主要终点将在18个月进行评估。初步的顶线数据预计将在2020年提供。
Ophthotech公司还宣布，它已经启动了一项开放性的临床2a期试验，评估Zimura联合抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗特发性息肉状脉络膜血管病变（IPCV），一种年龄相关的视网膜疾病。大约20名患者将被招募和治疗9个月的时间。初步的顶线数据预计将在2019年下半年推出。
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