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2017年12月14日
细胞治疗公司jCyte宣布其治疗视网膜色素变性（RP）的临床研究性产品jCell临床1 / 2a期试验结果。由David S. Boyer博士在11月份的眼科创新峰会上发表，为期12个月的研究显示了良好的安全性和潜在益处。 jCell被FDA授予孤儿药资格和再生医学高级疗法（RMAT）。
jCyte联合创始人Henry Klassen博士说：“在这个最初的开放标签研究中，被治疗眼睛相比未治疗眼睛，最佳矫正视力（BCVA）有改善的趋势。 在最高剂量组中观察到最好的结果”。
RP是一种遗传性疾病，逐渐破坏视网膜中的视杆细胞和视锥细胞感光细胞。在十几岁的时候，这个病经常会袭击人，许多患者在中年时就已经法定盲了。全世界估计有150万人患有这种疾病，使其成为遗传性失明的主要原因。
在这种疗法中，在局部麻醉下视网膜祖细胞被注射到眼睛的玻璃体腔中。希望是在光感受器死亡之前拯救和恢复患病的光感受器。
Klassen说：“我们最初的目标是找到一种减缓视力丧失的方法，所以看到可能的改善是令人满意的。” “FDA已经鼓励我们探索更高的剂量。”
为了评估视力的变化，研究评估了整个研究中在特定时间点治疗的和未治疗的眼睛之间BCVA变化的平均差异。在最低剂量组（500,000个细胞）中，平均差异在治疗后12个月时是1个字母，而在最高剂量（300万个细胞）组时，平均差异是9个字母。
临床1 / 2a期研究包括28个科目。观察到的副作用通常是轻微的，短暂的，并与眼内注射一致。没有与治疗相关的4级事件。
病人反馈特别令人鼓舞。许多人报告了视力改善，包括提高了对光线的敏感度，改善了辨色力和阅读能力，以及更好的流动性。此外，28例患者中有22例在另一只眼睛中作为随访延伸研究的一部分进行了治疗。
jCyte公司首席执行官Paul Bresge说：“我们对这些结果感到非常鼓舞。目前，没有有效的治疗方法来提供RP患者。我们正在尽快推进，以弥补这一点。“
该公司已经推出了一个更大型的临床2b期蒙面，对照研究，以评估jCell的有效性。 在加州再生医学研究所（CIRM）的支持下，该随机试验招募了85名患者，在他们的研究眼中BCVA不超过20/80，不坏于20/800。 参与者将接受一个单次的jCell注射或假治疗对照。 有效性将通过测试BCVA，视野，对比敏感度，生活质量测量和参与者在迷宫中导航的能力来评估。
Bresge说：“我们收到的来自试验参与者的反馈非常好。 我们期待着通过监管流程，并为全球患者提供这种易于给药的潜在疗法。”
http://jcyte.com/2017/12/jcyte-p ... tinitis-pigmentosa/ |
