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美国jCyte介绍色素性视网膜炎的临床1 / 2a期试验结果

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2017年12月14日
细胞治疗公司jCyte宣布其治疗视网膜色素变性(RP)的临床研究性产品jCell临床1 / 2a期试验结果。由David S. Boyer博士在11月份的眼科创新峰会上发表,为期12个月的研究显示了良好的安全性和潜在益处。 jCell被FDA授予孤儿药资格和再生医学高级疗法(RMAT)。

jCyte联合创始人Henry Klassen博士说:“在这个最初的开放标签研究中,被治疗眼睛相比未治疗眼睛,最佳矫正视力(BCVA)有改善的趋势。 在最高剂量组中观察到最好的结果”。

RP是一种遗传性疾病,逐渐破坏视网膜中的视杆细胞和视锥细胞感光细胞。在十几岁的时候,这个病经常会袭击人,许多患者在中年时就已经法定盲了。全世界估计有150万人患有这种疾病,使其成为遗传性失明的主要原因。

在这种疗法中,在局部麻醉下视网膜祖细胞被注射到眼睛的玻璃体腔中。希望是在光感受器死亡之前拯救和恢复患病的光感受器。

Klassen说:“我们最初的目标是找到一种减缓视力丧失的方法,所以看到可能的改善是令人满意的。” “FDA已经鼓励我们探索更高的剂量。”

为了评估视力的变化,研究评估了整个研究中在特定时间点治疗的和未治疗的眼睛之间BCVA变化的平均差异。在最低剂量组(500,000个细胞)中,平均差异在治疗后12个月时是1个字母,而在最高剂量(300万个细胞)组时,平均差异是9个字母。

临床1 / 2a期研究包括28个科目。观察到的副作用通常是轻微的,短暂的,并与眼内注射一致。没有与治疗相关的4级事件。

病人反馈特别令人鼓舞。许多人报告了视力改善,包括提高了对光线的敏感度,改善了辨色力和阅读能力,以及更好的流动性。此外,28例患者中有22例在另一只眼睛中作为随访延伸研究的一部分进行了治疗。

jCyte公司首席执行官Paul Bresge说:“我们对这些结果感到非常鼓舞。目前,没有有效的治疗方法来提供RP患者。我们正在尽快推进,以弥补这一点。“

该公司已经推出了一个更大型的临床2b期蒙面,对照研究,以评估jCell的有效性。 在加州再生医学研究所(CIRM)的支持下,该随机试验招募了85名患者,在他们的研究眼中BCVA不超过20/80,不坏于20/800。 参与者将接受一个单次的jCell注射或假治疗对照。 有效性将通过测试BCVA,视野,对比敏感度,生活质量测量和参与者在迷宫中导航的能力来评估。

Bresge说:“我们收到的来自试验参与者的反馈非常好。 我们期待着通过监管流程,并为全球患者提供这种易于给药的潜在疗法。”

http://jcyte.com/2017/12/jcyte-p ... tinitis-pigmentosa/
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
美国的公司实验是效果很好。可是中国的西南医院实验治疗怎么就没有效果了呢?呵呵,这是真的还是假的啊?其实,很希望是真的。就不知道下一步如何了,是深入的开展治疗呢还是象西南医院那样没有下文了?
2# dfys

老兄.美国FDA的项目很靠谱的
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确实美国的干细胞试验令人有期待!
可中国的西南医院呢?苏州大会西南李教授放了个视频听起来进展不错,可是我们迟迟没有看到或听到正式的书面试验治疗结果的任何消息,挺遗憾!
我是福建的RP战友,X性连锁遗传RPGR基因,自小夜盲且色弱,今年41岁,现在状况很糟,怕光且看人视物模糊有白雾,视野已管状,视力仅存50%,出门要人陪同,没工作收入,女儿5岁,高度散光且弱视,烦恼,急待治疗或助视器
一年还差一个月
睢教授今天说,现在干细胞治疗处于死马当活马医的阶段,西南现在只接受仅存光感的患者。
这么多年的希望破灭了
他们研究方向不同,这样的活也别全信
从公司获得的最新消息说2b期试验治疗已经完成注射.现正在全力准备第三期临床试验.请病友耐心等待
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
“好一个死马当活马医”,殊不知在人类基因图谱解析后,全球又有多少晚期患者作为基因技术研究的“死马”呢?以至于后来的RPE65基因成功临床治疗,不也是在众多的“死马”中研究后发展而来的吗?因此,我们大可不必为此番言论所困扰,更何况,从各种资讯来看,西南医院的“活马”研究或许与国内外真正的干细胞治疗研究尚处于较为初期之阶段,很可能不足以代表国家在干细胞领域的总体技术发展水平,虽然在媒体上偶尔能听到其在干细胞方面的研究进展,但若仔细学习或许便可发现,很多所谓的研究进展是深含“套路”,犹如一兄弟所言的“套路太深”。值得大家庆幸的是,靠“套路”获得众多资源的日期也许不会太长久了吧;随着有些改革的逐步深入,真正有才干肯潜心研究的可爱的人儿会逐渐受到人们的青睐与尊重,而那些专靠老“套路”生存的“王孙”们或许将被市场所淡忘。而且,干细胞的发展是不可阻挡的,其在治疗方面有基因治疗不可比拟的优势,只不过是目前暂时还未在许多瓶颈上得到突破,而势头看似有所缓慢而已。我十分愿意相信,干细胞治疗是我等RP晚期朋友最理想的治疗途径。当然,要实现这个目标,也应确信不会一路平坦和笔直,期间,或许要通过基因修复作为过渡吧。
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