本帖最后由 子轩 于 2009-11-25 16:43 编辑
25mg $300
100mg $600
200mg $1080
1g $2880
http://www.ptcbio.com/3.1.1_genetic_disorders.aspx
关于ATALUREN（PTC124 ®）
Ataluren，一种口服管理的小分子，是第一个研究性新药，旨在恢复在与因无义突变的遗传疾病患者功能蛋白的形成。 Ataluren，一种口服管理的小分子，是第一个研究性新药，旨在恢复在与因无义突变的遗传疾病患者功能蛋白的形成。 甲无义突变，是在遗传代码的改动过早暂停一个必需的蛋白质。甲无义突变，是在遗传代码的改动过早暂停一个必需的蛋白质。 Ataluren目前正在为无义突变与囊肿性纤维化（nmCF）和无义突变假肥大型肌营养不良（nmDMD / BMD）的。 Ataluren病人使用的综合调查，已批准的nmCF孤儿的治疗和药物的地位nmDMD /美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲委员会骨密度。 Ataluren病人使用的综合调查，已批准的nmCF孤儿的治疗和药物的地位nmDMD /美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲委员会骨密度。 美国FDA还批准ataluren为加快发展，评价子部分指定的位置，和市场营销。美国FDA还批准ataluren为加快发展，评价子部分指定的位置，和市场营销。 ataluren的发展已经由囊性纤维化基金会医疗公司支持。 ataluren的发展已经由囊性纤维化基金会医疗公司支持。 （该囊性纤维化基金会的非盈利性子公司）在美国FDA孤儿产品开发办公室， （该囊性纤维化基金会的非盈利性子公司）在美国FDA孤儿产品开发办公室.
PTC Therapeutics生物制药启动第二期ATALUREN临床试验（PTC124 ®）在血友病患者 PTC Therapeutics生物制药启动第二期ATALUREN临床试验（PTC124 ®）在血友病患者
-第一潜力口服治疗血友病- -第一潜力口服治疗血友病-
-第三证明型概念ataluren说明- -第三证明型概念ataluren说明-
South Plainfield的新泽西州- 2009年10月26日- PTC Therapeutics生物制药公司（PTC）的今天宣布，它正在扩大ataluren发展，研究性新药，在同一个第2A期的无义突变血友病临床试验开始的第三个指标甲（nmHA）和血友病乙（nmHB）。 South Plainfield的新泽西州- 2009年10月26日- PTC Therapeutics生物制药公司（PTC）的今天宣布，它正在扩大ataluren发展，研究性新药，在同一个第2A期的无义突变血友病临床试验开始的第三个指标甲（nmHA）和血友病乙（nmHB）。 血友病是一种罕见的遗传性疾病和衰弱，导致丧失的血液凝血蛋白，可能导致严重的，经常性出血发作。血友病是一种罕见的遗传性疾病和衰弱，导致丧失的血液凝血蛋白，可能导致严重的，经常性出血发作。 据估计，无义突变的大约10到百分之30所有的血友病病例。据估计，无义突变的大约10到百分之30所有的血友病病例。
这个多功能中心，开放标签试验是评价活动，安全性和药代动力学的ataluren在大约24成人nmHA或nmHB男性患者。这个多功能中心，开放标签试验是评价活动，安全性和药代动力学的ataluren在大约24成人nmHA或nmHB男性患者。 这个试验，其中包括两个14天的治疗主要目标在两个不同剂量水平，是确定ataluren可以安全地增加第八因子（第八因子）和因子IX（固定）活动水平。这个试验，其中包括两个14天的治疗主要目标在两个不同剂量水平，是确定ataluren可以安全地增加第八因子（第八因子）和因子IX（固定）活动水平。
“我们对这次的证明开始，概念ataluren试验与无义突变血友病，一个更严重的疾病的替代治疗方法非常需要的患者兴奋，”米勒说兰登博士，首席医疗官在PTC治疗。 “我们对这次的证明开始，概念ataluren试验与无义突变血友病，一个更严重的疾病的替代治疗方法非常需要的患者兴奋，”米勒说兰登博士，首席医疗官在PTC治疗。 “从这项研究的数据将增加的数据越来越多，我们正在编制与我们正在进行的研究Duchenne型/ Becker肌营养不良和囊肿性纤维化。” “从这项研究的数据将增加的数据越来越多，我们正在编制与我们正在进行的研究Duchenne型/ Becker肌营养不良和囊肿性纤维化。” |
