心碎的姑姑

谢谢飞狐，期待翻译，希望对所有RP有效

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5# 心碎的姑姑
基因技术- Genable基础药物的平台

Genable技术有限公司是一家私营、风险支持、都柏林(爱尔兰)新的基因基础生物制药公司发展的药物治疗“主导”基于遗传疾病的开创性工作。简Farrar博士教授保罗Kenna和教授彼得汉弗莱斯。


Genable利用功成名就,临床安全及有效AAV向量的RNA干扰获得表达(干涉RNA)分子都抑制的表达故障和正常的基因复制和取代这种基因巧妙地改变成为少见,抑制,而仍然编码一个正常的狂野的蛋白质。


结合S&R)抑制和置换(克服了在重要障碍疾病的基因突变变化主要通过消除需要特定的突变广泛的疾病。Genable的技术得到广泛的套获得专利、专利应用在美国、欧盟和全世界。


Genable的第一个基因的药,GT038——是为了治疗病人的紫红(显示)-linked常染色体显性遗传患有色素性视网膜炎(adRP)-一种形式的遗传失明所造成的各种各样的突变,显示基因。


这多种会有1 adRP的人,代表了一种三已经确认和潜在的治疗的患者大约有3万的人口在美国和欧洲。虽然我们估计在这GT038市场机遇的多种adRP将超过5亿美元,集体adRP会有1在12000人。


会用同样的方法Genable发展其他基因药物在很多其它的adRP亚类。公司已申请GT038孤儿药的地位。


最重要的是,Genable建立了有力证据方针的小鼠模型的方法在哪里RHO-adRP交付GT038黄斑部本地(眼睛)注射。

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Genable技术 - 基因药物平台
Genable科技有限公司是一家私人持股，风险担保，都柏林（爱尔兰）为基础的生物制药公司，开发新的基因药物治疗“显性”的基础上，简法勒教授，博士，教授彼得保罗凯纳汉弗莱斯遗传性疾病的开创性工作。

Genable采用行之有效的，临床上安全而有效的腺相关病毒载体获得的RNA干扰（RNAi）技术抑制分子的表达，这两者的缺陷和正常基因的表达和复制替换微妙的变化，成为难治性抑制，但仍编码基因这一个正常的野生型蛋白。

关于制止和更换（第＆R）的结合，克服了无需针对在广泛的疾病提供了特定的基因突变的突变变异显性疾病重大障碍。 Genable的技术是被一个专利授权和美国，欧盟和世界各地的大量成套的专利申请。

Genable的第一个基因药物 - GT038 - 是为了与患者的视紫红质（卢）挂钩的常染色体显性遗传视网膜色素变性（脂肪分化相关蛋白）治疗 - 继承从卢基因突变，导致失明衰弱多样化形式。

这一分型脂肪分化相关蛋白的影响大约在30000人1，代表一个约3.0万，在美国和欧洲的病人已经确定和潜在可治疗人口。虽然我们估计在这个分型GT038的脂肪分化相关的市场机会将超过5亿美元，脂肪分化相关集体影响大约1万2千人。

Genable将采用同样的方法开发的其他子类型的脂肪分化相关基因数目的其他***。该公司已申请孤儿药的身分GT038。

最重要的是，Genable已经建立了其在的Rho -脂肪分化相关蛋白小鼠模型，其中GT038交付当地（视网膜）注射到眼睛的方法证明稳健的原则。