转自丁香园
FDA批准了使用胚胎干细胞治疗黄斑变性（遗传性眼病）的临床试验
先进细胞生物公司（OTCBB：ACTC）宣布，美国***食品监督管理局已批准该公司的IND申请，将进行视网膜细胞中提取的胚胎干细胞治疗“斯特格黃斑变性病”（Stargardt's Macular Dystrophy）I/II期多中心临床试验，其为世界上最常见的一种少年性黄斑变性。这是FDA批准的富有争议的临床试验。
Stargardt's黄斑变性会导致视力逐渐丧失，通常10-20岁青少年开始发病，致病原因为视网膜色素上皮细胞（RPE）衰退，感光器消失导致失明。ACT首席科学家Dr. Robert Lanza说”这是目前无法治疗的Stargardt's疾病，利用干细胞我们可以无限量供应RPE,而RPE为SMD和其他黄斑变性最早死亡的细胞。在老鼠试验中，试验组比未经处理的对照组在视觉上有100%的改善。我们研究显示干细胞治疗适用于救援所有的感光器失明动物，在小鼠Stargardt's疾病模型中几乎能恢复接近正常功能。希望在人体黄斑变性患者中能达到类似的作用。”
I/II期临床试验是一个探索性的开放性试验，评价RPE细胞分视网膜移植治疗重度SMD安全性及耐受性。多中心研究中将会纳入12名受试者，目前在选择的研究中心有加州大学洛杉矶分校的朱斯坦眼科研究所（the Jules Stein Eye Institute at UCLA） (Dr. Steven Schwartz领导)，波特兰俄勒冈州凯西眼科研究所（彼得弗朗西斯博士领导，美国俄勒冈健康科学大学），马萨诸塞州伍斯特马萨诸塞大学纪念医学中心（Dr. Shalesh Kaushal领导，眼科主任），新泽西州纽瓦克市的UMDNJ - 新泽西州医学院（Dr. Marco Zarbin领导，眼科及视觉科学研究所主任），正在选择其他研究中心。
今年年初FDA属于该公司的RPE细治疗做为罕见病药物（Orphan Drug），使该公司获得很多资格优势：免税，临床研究基金，加速FDA审批，***上市后市场独家经营权。
ACT研究合伙人，世界视网膜细胞生理及修复世界一流专家Raymond Lund表示，ACT的RPE干细胞在动物黄斑变性动物模型研究结果引起轰动， ACT造福于部分人是短期的一个本垒打。 |
