2015年11月9日
根据公司新闻发布，专门从事开发基因治疗遗传性视网膜营养不良的生物制药公司NightstaRx,宣布了一项3500万美元的B轮融资。这轮融资是由世界领先的风险投资公司之一创业投资基金(NEA)领导。威康信托基金会的一个独立的子公司Founding investor Syncona也促成了这一轮融资。与B轮融资相结合,Nightstar从牛津大学通过其技术商业化子公司 Isis Innovation已用5个更深入的程序许可证扩大其管道。这笔资金将使Nightstar继续无脉络膜症基因疗法临床开发并推进多个视网膜基因治疗项目到人体试验。
与融资相联系，公司增选了 David Mott进Nightstar董事会。 David目前是NEA的普通合伙人。Syncona合伙人Chris Hollowood将继续担任Nightstar董事长。
Nightstar的主要程序是一种由牛津大学Nuffield眼科实验室Robert MacLaren 教授开发的治疗遗传性进行性失明疾病无脉络膜症的基因疗法。临床试验的治疗已经显示出可喜的成果，发表在2014年1月《柳叶刀》杂志上。这种方法使用一个称为腺相关病毒(AAV)病毒载体传送一个Rab-escort蛋白1(REP-1)基因(AAV2-REP1)野生型副本到无脉络膜患者的视网膜细胞。
”我们很高兴欢迎一个高质量如NEA的投资者，支持我们的目标把Nightstar建设成为商业化视网膜基因疗法领先企业,”Nightsta首席执行官David Fellows在新闻发布会上说。“我们的目标是恢复或维持患有无法治愈的致盲性疾病患者的视力，NEA和Syncona的参与对实现这一使命是至关重要的。”
“Nightstar团队在基因疗法治疗视网膜营养不良取得了突破性进展。我们对Nightstar的技术，团队和产品候选非常兴奋。我们期待着与他们推进,最终给这些影响视觉障碍的市场带来治疗方法发挥作用,”Mott先生说。
“基因治疗作为一种治疗方法，对患有色素性视网膜炎和其他遗传形式的失明疾病的患者有巨大的潜力,”牛津大学眼科教授Robert MacLaren在新闻发布会上说。“围绕无脉络膜症计划，我们已经建立了一个国际知名团队，我很高兴这些额外的资金将使我们能够开发我们的其他视网膜基因治疗项目发展成实际的治疗病人的方法。”
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