发表于2015年7月15日
英国和美国科学家之间的合作已经表明，最常见的遗传性眼部疾病的小鼠模型中，基因疗法可以给负责颜色视觉的光敏感的感光细胞提供终身保护。
发表在 Molecular Therapy 杂志的结果表明，被保护的细胞能够驱动视觉引导行为，即使在后期阶段，尽管变得对光不敏感。
这些发现是有意义的，因为它们开辟一个新的研究路线，以防止色素性视网膜炎RP和年龄相关性黄斑变性AMD神经细胞死亡。它们也可以更广泛的应用到神经变性疾病如肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。
该研究由牛津大学Nuffield眼科实验室Robert MacLaren 教授领导。
目前的研究着眼于缺乏视紫红质（视杆细胞的主要色素）的色素性视网膜炎小鼠模型 。在4周龄时 - 即在视杆细胞变性进行后，视锥细胞受到影响之前 - 小鼠使用修改的病毒剂量治疗在视网膜产生人睫状神经营养因子（CNTF）蛋白。
治疗是对单眼进行，而另一只眼给予生理盐水作为对照。在第8周龄时，非侵入性的成像显示，在所有治疗和未经治疗的眼睛中的视锥细胞数目相似。然而，在实验过程中，低剂量和对照组眼中的视锥细胞数目迅速下降，在24周达到0。
真正有趣的是，与以前的CNTF研究比较，使用行为检查和影像视觉皮层的血流量，研究小组能够表明被保护的视锥细胞具有功能性。
“我们在色素性视网膜炎小鼠模型中的结果清楚地表明，CNTF治疗既可以对视锥感光细胞给予终生保护也可以保存有用视力。这是一个非常有前途的研究，“ MacLaren教授在 Nuffield眼科实验室说。
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