2026年1月24日
2025 年，无脉络膜症研究基金会 (CRF) 收购了 Spark Therapeutics, Inc. 的 SPK-7001 基因疗法的所有相关资产。该疗法用于治疗无脉络膜症。此前 Spark Therapeutics 决定终止该AAV2-hCHM-101项目。
收购的资产包括知识产权、生物材料、孤儿药资格认定、I/II期临床试验数据和自然史研究数据。
Spark 的临床试验评估了视网膜下注射的 CHM 基因疗法对 15 名患有无脉络膜症 (CHM)（一种遗传性视网膜疾病）的患者的安全性和初步疗效。一只眼睛接受治疗，另一只眼睛作为对照。安全性目标已达到。部分患者自述治疗眼病情稳定，促使 CRF 分析了五年随访数据。
CRF 和弗吉尼亚大学的 Tom Barker 博士和 Shannon Barker 博士，以及 CRF 首席科学官 Mike McConnell 博士正在指导弗吉尼亚大学生物医学工程系学生开展一项名为“临床试验数据分析：寻找对无脉络膜症患者重要的终点指标”的研究项目。该学生团队正在评估 Spark 临床试验期间完成的眼科测量数据。
鉴于无脉络膜症 (CHM) 的进展缓慢且不均衡，在典型的临床试验中，很难在相对较短的时间内将治疗效果与治疗眼和未治疗眼之间的正常差异区分开来。为了确定能够证明治疗后视力稳定或改善的眼科终点，我们正在对 Spark 的试验临床数据进行评估，同时评估超过 125 例 CHM 患者的相关自然病史临床观察数据。CRF 旨在公布这些研究结果，为 Spark 的基因疗法或其他疗法相关的任何潜在未来研究或临床试验的监管行动和审批提供依据。
CRF 感谢其志愿者团队成员以及 Spark、罗氏、宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的合作者们对这项史无前例的资产转移和数据审查的支持。
关于无脉络膜症
无脉络膜症 (CHM) 是一种罕见的遗传性致盲疾病，发病率约为五万分之一。由于其 X 染色体连锁遗传模式，男性受影响最为严重，女性通常仅表现出较轻的视力障碍。症状始于幼儿时期，最早出现的症状是夜盲症和视野缩小，最终发展为完全失明。据估计，美国约有 6000 人，欧盟约有 10000 人患有无脉络膜症。目前尚无获批的无脉络膜症治疗方法。欲了解更多信息，请访问 curechm.org/#choroideremia
关于无脉络膜症研究基金会（Choroideremia Research Foundation Inc.）：
无脉络膜症研究基金会成立于2000年，是一个国际性的筹款和患者权益倡导组织，旨在促进无脉络膜症（CHM）的研究。自成立以来，CRF已提供约600万美元的研究资助，是全球最大的无脉络膜症研究资助机构。CRF资助的研究成果包括：无脉络膜症动物模型的建立、目前正在进行临床试验的基因治疗载体的临床前生产，以及CRF生物样本库的建立——该样本库储存着无脉络膜症患者捐赠的组织和干细胞样本。欲了解更多信息或捐款支持研究，请访问curechm.org。
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