2019年10月12日
根据2019年美国眼科学会（AAO）上报告的1 / 2a阶段研究的结果，同种异体人类视网膜祖细胞（hRPC）的视网膜下移植治疗显示出有前景的早期疗效，可用于治疗视网膜色素变性。
在开放标签研究中，hRPC治疗导致从基线到治疗后180天的ETDRS字母增加了18.5。在未经处理的眼睛中，阅读的字母增加了7.8，表明两只眼睛之间的字母区别为10.7。
亚利桑那州视网膜和玻璃体临床研究和患者治疗机构的首席研究员Pravin U.Dugel说：“似乎存在可接受的安全性。在某些患者中，生物学功效信号非常迅速和深刻，而在另一些患者中则较慢。” “这对于视网膜色素变性患者可能是一种有希望的新疗法。”
Dugel指出，早期研究用RPC进行同种异体移植的猪显示出有希望的整合和旁分泌作用的迹象，从而导致了对人类的进一步研究。对于在AAO会议上提出的研究，由ReNeuron制造的用于RPC治疗的细胞是从胎儿视网膜中提取的，具有分化为视网膜细胞的潜力。将细胞冷冻保存，保质期为9个月，在给药前不需要免疫抑制。
Dugel说：“视网膜下hRPC的潜在好处包括直接递送到视网膜下空间，按需运送到护理地点，以及也许最重要的是，与疾病的遗传亚型无关的治疗。”
在研究的第1阶段部分，招募了12名患者以确定治疗的安全性。基线时，有11位患者阅读了0个ETDRS字母，只有1位阅读了1个字母。视力为20/800。该部分的剂量范围从250,000个新鲜细胞到100万个冷冻保存的细胞，在研究的2a期阶段继续注射后者的剂量，该研究招募了另外10名患者。 2a期组的患者看到9到56个ETDRS字母，视力为20/640到20/80。
安全性分析研究了研究的两个阶段的所有22名参与者。通常，第一阶段的剂量递增通常耐受良好，Dugel说。他补充说：“没有证据表明有炎症或增生性玻璃体视网膜病变。”
该研究报告了2例眼部严重不良事件，均被认为与研究药物无关。一名患者出现了先前存在的视网膜前膜进展，另一名患有持续的视网膜下液人工视网膜切开术，导致视力下降。另一名患者经历了视网膜脱离，导致视力下降。
剔除2例视力丧失的患者时，双眼间在180天时ETDRS字母的增加更为显着。在治疗的眼睛中，与未治疗的眼睛相比，增加了28.7个字母，而在未经治疗的眼睛中增加了9.0个字母，两组之间的差异为19.7个字母。
进入研究后90天，治疗眼的增益为6.1个字母，而未经治疗的眼的增益为6.8个字母。但是，如果剔除2例视力丧失的患者，则在90天分析中，接受治疗的眼睛的增幅为17.8个字母，而未接受治疗的眼睛的增幅为6.8个字母（相差11个字母）。
Dugel在评论发现结果时指出，该分析的患者人数很少，并建议需要更多数据。他说：“这些研究结果将为将来的研究设计提供更好的患者选择和手术程序标准化的更好理解。”
计划在1 / 2a期研究中进行其他分析，并进行更长的随访。此外，ReNeuron已宣布计划与美国和欧洲的监管机构进行磋商，以设计一项更重要的研究来评估人类RPCs治疗视网膜色素变性。
https://www.mdmag.com/conference ... etinitis-pigmentosa |
