第二届RP之光爱心联盟全国会员大会既医疗与康复论坛于2019年7月20日在美丽的古城苏州成功举办，此次大会是由苏州市爱瞳视康公益服务中心发起并组织的。大会虽仅历时一天，却气氛热烈，干货爆棚。参会人员有中国盲协主席李庆忠和各级盲协领导，国内外各路基因和干细胞方面的专家学者更是大咖云集，报告精彩纷呈，患者的踊跃提问，更将大会推向一个个高潮。专家们的演讲既让患者了解到了当今世界最前沿的治疗信息，也使我们产生了一些更深层次的思考。
我国有近百万遗传性视网膜病变患者，这些患者就象嗷嗷待哺的婴儿，每一天都在迫切地等待着治疗。而现代医学尚无有效方法，希望只能寄托在基因和干细胞等疗法的突破上。目前，欧美地区的基因和干细胞的医学研究已风生水起，尤其是在美国第一款治疗RPE65基因导致的先天性黑蒙药物获批上市后，基因和干细胞的研究更是如火如荼。众所周知，我国的基因和干细胞研究也在蓬勃发展，但根据从此次大会上获得的信息来看，离患者的期望相差甚远，比国外的研究还有较大的差距。本次大会后，患者从专家们的报告中获得了许多令人振奋的消息，却也对实实在在的治疗未能尽快到来感到遗憾。大家都在思考同一个问题、如何能让我国的基因和干细胞疗法的研究更好更快地发展，早日进入临床，早日造福于患者？
纵观国内，国家正大力扶持和鼓励基因、干细胞疗法在医疗领域的发展，同时也拥有着许多优秀的科研人员和足够的技术水平。大家不难发现，政府支持，技术完善，患者众多，各项条件均已具备，唯独缺乏商业介入。在政府主导的原则上，让市场促进其加速发展，就必须有商业资本进入。美国的抗盲基金会是一个非官方的民间组织，却能依靠着大量的民间资本的投入，专门致力于支持世界各地各大生物科技公司对基因和干细胞的药物研发，这就是商业促动行为，给研发项目注入科研资金，促使其按市场规律良性发展，最终达到药物上市、临床应用治疗的目地，这是一个造福患者、企业获利的双赢效果，也是欧美地区的基因和干细胞药物研发能飞速发展的重要原因之一。从我国现状而言，也可借鉴这种运行模式，以爱瞳视康公益服务中心为基础，充分发挥其在国内患者中的强大影响力，成立一个类似于美国抗盲基金会的组织，让民间资本积极参与进来，促进国内的基因和干细胞在遗传性视网膜病变方面的药物研发，这势必大大提高其发展速度。况且，国外药物也是天价昂贵，中国患者只能望洋兴叹，我们釆取这种模式，推动国内自行研发药物，有望大幅度的降底患者治疗费用，让每个患者都能治得起。而且，该组织还可积极与国外成熟项目合作、引进国外成功的科研成果，让国内患者看到更多希望的同时，也能加速国内药物研发进程，同时还为商业资本的投入提供了一个契机。
另外，香港印象生物公司的杨锐先生的演讲也发人深思。他作为一个Rp患者，勇敢的创立印象生物公司，着力于基因治疗药物的研发，并顺利的获得了美国FDA孤儿药研发的资格认证。这种尝试是大胆而有意义的。这也是将资本、研发、市场进行了有机的联通，商业链条完整，符合市场规律，最终患者、企业双赢。以患养患，以患促医，这条创新之路值得点赞和提倡。
综上所述，我国的基因和干细胞治疗遗传性视网膜眼病的药物研发，在依靠政府主导的情况下，商业行为也是必不可少的重要环节。这就要求有一个基金会似的龙头组织，在政策范围内，把资金、科研、市场，以商业化的形式有机联通运作、构成完整的商业链条，才能达到健康而快速发展的目的，让翘首以盼的患者早日得到治疗。这也正是本次大会带给我们的思考和启示。
2019 07 29 |
