PYC Therapeutics完成VP-001治疗RP11毒理学研究，预计2023年第一季度进入临床试验

雪山飞狐

2022  11  07
PYC Therapeutics (PYC) 已成功完成其研究性视网膜色素变性 11 型 (PRPF31基因) 治疗候选药物 VP-001 的单剂量毒理学研究。

该公司表示，研究证明该药物在评估的所有剂量水平下都是安全且耐受性良好的，为该治疗的首次人体研究铺平了道路

PYC 结合了 RNA 药物设计能力和专有药物递送技术这两种互补的平台技术，创造了新一代的 RNA 疗法来治疗遗传病患者。

作为 RP11 测试的一部分，进行了两项单剂量良好实验室规范 (GLP) 毒理学研究——一项在兔子中进行，另一项在非人类灵长类动物中进行。

所有剂量均为双侧给药，药物通过注射到眼睛玻璃体中给药，这与预期用于计划中的人体临床试验的给药途径相同。

VP-001 进入一期/二期联合临床研究将代表 RP11 进入临床开发的第一个潜在的疾病改善疗法。

该公司预计在今年年底前提交一份支持 VP-001的研究性新药申请。

如果成功，PYC 计划在 2023 年第一季度进行人体临床试验。



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