英国视网膜祖细胞治疗RP更新数据

2019 04 26

ReNeuron 是一家全球领先的细胞治疗药物开发公司，宣布公司正在进行的人类1 / 2a期临床试验中取得更新的积极初步结果，视网膜祖细胞（hRPC）治疗致盲性疾病，视网膜色素变性（RP）的候选人。在试验的2a期部分的第一组中的所有三个受试者与其治疗前基线相比表现出持续和进一步的视力改善。

今天的数据由马萨诸塞州眼耳遗传性视网膜疾病服务副主任，哈佛医学院助理教授Jason Comander医学博士在第六届年度视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布，这次会议是在不列颠哥伦比亚省温哥华市4月28日至5月2 日举行的视觉与眼科学研究协会（ARVO）2019年年会之前举行的。

初步疗效数据摘要（使用标准化ETDRS图表测量视力，每行五个字母）

第一人治疗前9个字母，治疗60天增加了 20个字母，治疗120天增加了21个字母

第二人治疗前9个字母，治疗18天增加了15个字母，治疗60天增加了25个字母

第三人治疗前32个字母，治疗18天增加了14个字母，治疗60天增加了23个字母

在最近的随访中，研究对象的视力较基线平均提高了23个字母。未治疗的对照组的眼睛没有显示出明显的改善(从基线+ 5个字母，范围- 2到+ 12个字母)。

提高+ 23个字母相当于在ETDRS眼科检查表上多读4行字母，ETDRS眼科检查表是临床试验中用来测量视力的标准眼科检查表。正如美国食品和药物管理局(FDA)在其最近的视网膜疾病基因治疗指南中所述，ETDRS图中基线至少增加15个字母被认为具有临床意义。作为一个比较器，视力为20/20和视力为20/200的患者之间的差异(后者是根据中心视力对失明的法律定义)将相当于能够在ETDRS图表上多读10行。

除了这些客观的测量，所有三名受试者也都注意到他们治疗后的眼睛视力有主观的改善。

“令我兴奋的是，这些RP患者的视力在60天和120天内得到了持续的、甚至是显著的改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感到兴奋和喜悦，在经历了多年缓慢而稳定的失明过程后，他们的视力的客观和主观改善一直是希望之源。他是管理合伙人，亚利桑那州菲尼克斯市的视网膜顾问，南加州大学凯克医学院罗斯基眼科研究所临床教授，加州洛杉矶，研究调查员。

视网膜色素变性是眼睛的一组遗传性疾病，由于视网膜细胞受损并最终死亡而导致视力逐渐丧失。该公司的RP临床项目已在欧洲和美国被授予孤儿药指定以及FDA指定的快速通道。

1/2a期临床试验是一项开放的研究，目的是评估ReNeuron公司的hRPC干细胞治疗方案在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步疗效。试验的第2a阶段使用了低温保存的hRPC配方，招募了一些视网膜功能尚存的受试者，目前正在美国的两个临床试验地点进行马萨诸塞州波士顿的眼耳医院，亚利桑那州凤凰城的视网膜研究所。

该公司指出，这些数据仍处于早期阶段，并将继续生成进一步的数据，包括对接受治疗的受试者进行定期的持续监测，以继续评估效果在更长时间和更大数量患者中的持久性和有效性。

“在这个患者群体中观察到的视力改善程度表明，我们的hRPC细胞治疗候选方案有可能对RP患者的生活产生巨大影响。下一组患者已经开始接受治疗，他们的基础视力水平高于接受治疗的患者。从这个队列结果将在适当的时候提交。“奥拉夫Hellebø，ReNeuron首席执行官表示。

https://www.biospace.com/article ... -innovation-summit/

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雄鹰发表于 2019-4-27 10:22 | 只看该作者

非常感谢飞狐兄的不懈分享。尽管这一切都是早期的临床研究数据，但是，这样的研究效果到底还是让我们欣喜不已，甚而有些激动和澎湃。因为这在某种程度上或许可以表明，HIPCS的治疗途径显然已经摆脱了先前的如迷雾般的探索与试错过程，而逐步转到了应是正确的可行的方向上来了。研究中的三位受试者在如此短暂的时间内能有其它技术途径根本无法达到的主观与客观之效果，就足以证明这种治疗方式是很可能大有前途的，只要假以时日，我们有理由相信这种技术会得到更加完美与成熟的表现。虽然这些技术要应用于真正的临床，且有相当的过程，但终究还是为我们不断地坚定了信念，增强了前进的勇气与希望。

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