2024年7月23日
一项研究表明，Luxturna在双等位基因RPE65突变相关视网膜疾病患者的动态视力、光敏感度和视野方面保持了长期改善。
爱荷华大学Stephen R.Russell博士在美国视网膜专家学会年会上表示，这项3期研究旨在调查Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl，Spark Therapeutics）在两个队列中的长期疗效和安全性：一个是接受9年随访的原始干预组（20名患者），另一个是进行8年随访的扩展干预组（9名患者）。
该研究的主要终点是通过多亮度行走测试（MLMT）评估的双侧视力表现变化，该测试测量了患者在1勒克斯至400勒克斯的光照水平下的功能性视力。为了通过测试，参与者需要在不到3分钟的时间内完成一门课程，且错误少于3次。
接受 Luxturna 治疗后，MLMT 测试在第 8 年和第 9 年保持了行走视力的改善。全视野光敏感度阈值 (FST) 和通过 Goldmann 视野计测量的视野的改善也一直保持到最后一次随访。
Russell说：“FST仍高于干预前的1个级别，接近2个级别。”。“但是5年后视野变化性增加，很难确定稳定性，尽管它仍然高于干预前的值。”
在最后一次随访中，合并队列的平均最佳矫正视力保持稳定，但第 5 年后变化性增加，Russell 指出，这在一定程度上是由于 COVID-19 大流行期间错过了预约检查。
最常见的不良事件包括晚期白内障（28%）和眼压升高（17%）。临床实验项目中的五名患者（包括1期至3期数据）在视网膜下注射后出现了色素脱失或色素变化，这是由于疾病的自然进展。
Russell说：“不良事件主要与玻璃体切除术和视网膜下注射手术有关。”
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