2024年5月4日
AAVantgarde Bio 是一家总部位于意大利的临床阶段国际生物技术公司，该公司拥有两个用于大基因递送的专有腺相关病毒（AAV）载体平台，今天宣布，该项目的首席研究员Francesca Simonelli教授在今天于西雅图举行的第九届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上介绍了该公司在Usher 1B中的领先项目的临床试验设计。
LUCE-1临床研究是与Simonelli教授和该领域其他顶尖专家合作设计的第一项人体1/2期临床研究。利用 AAVantgarde 专有的 Dual Hybrid 平台，这项研究旨在提供强有力的证据，支持该公司的主导项目 AAVB-081 的有效性和安全性，该项目可解决源自 MYO7A 相关 Usher 综合征 (USH1B) 的视网膜色素变性。
Campania Luigi Vanvitelli大学（那不勒斯）眼科主任Francesca Simonelli教授表示：“我很高兴能够在峰会上展示临床前和临床活动，为这项首次人体1/2期临床研究的设计铺平了道路。通过这一创新设计，我们的目标是彻底改变我们理解和治疗Usher 1B患者的方法。我们准备产生强有力的证据，不仅能促进科学知识，还能直接影响患者护理。”
AAVantgarde首席执行官Natalia Misciattelli博士补充道：“我们很荣幸邀请Simonelli教授担任这项首次人体1/2期临床研究的首席研究员，该研究旨在为服务不足的USH1B患者提供希望，这些患者没有治疗选择来防止他们失明。Simoneli教授是眼科基因治疗的先驱，她在这一领域的宝贵经验将极大地帮助我们成功开发这种新型疗法。”
演示详情：
标题：使用双载体策略治疗MYOA7相关Usher综合征（USH1B）的1/2期临床试验的设计
会议标题：第2场-临床前基因治疗
日期/时间：2024年5月3日，太平洋夏令时上午9:35至上午9.50
关于AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio 是一家总部位于意大利的临床阶段国际生物技术公司，该公司开发了两种专有的腺相关病毒 (AAV) 载体平台，以解决 AAV 载体的基因治疗负载能力限制。AAVantgarde平台可用于将大基因输送到眼部和非眼部组织。AAVantgarde 由意大利那不勒斯 TIGEM（Telethon 遗传与医学研究所）的 Alberto Auricchio 教授和 Telethon 基金会共同创立，最初将在临床上验证该平台针对两种明显未满足需求的遗传性视网膜疾病。
欲了解更多信息，请访问：www.aavantgard.com
https://www.wicz.com/story/50744 ... program-in-usher-1b |
