Ocugen宣布加拿大卫生部批准启动 OCU400 的 3 期临床试验——针对广普性视网膜色素变性的基因修饰疗法
2024年8月27日
Ocugen, Inc.是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法和疫苗的生物技术公司，今天宣布加拿大卫生部提供了“无异议函”，以在加拿大启动 OCU400 第三阶段 liMeliGhT临床试验。OCU400 是一种针对视网膜色素变性 (RP) 开发的基因修饰疗法候选产品。
Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“将临床试验扩展到加拿大意义重大，因为它将为接触更广泛的患者群体提供机会，并涵盖与 RP 相关的许多基因突变。加拿大卫生部的试验将与美国 FDA 的试验同时进行，从而加快为美国和加拿大约 110,000 名患者提供不区分基因治疗方案的能力。”
目前，加拿大约有 10,000 名 RP 患者，全球有 160 万名患者。加拿大的 3 期研究将在最多 5 个地点招募最多 50 名受试者参加 liMeliGhT 临床试验。
超过 100 个基因中的 200 多个突变与 RP 有关。Ocugen这项为期一年的 3 期研究将招募 150 名参与者，分为两个研究组：75 名 RHO 基因突变参与者和 75 名基因未知的参与者。在每个组中，参与者将以 2:1 的比例随机分配接受治疗（2.5 x 10 10 vg/眼 OCU400）或留在未接受治疗的对照组中。liMeliGhT 研究正在招募 8 岁及以上的患者，涵盖从 RP发病 进展的早期到晚期整个阶段。
第 3 阶段 liMeliGhT 临床试验由第 1/2 阶段 OCU400 的阳性数据提供依据，该数据表明接受治疗的眼睛的最佳矫正视力 (BCVA)、多亮度移动测试 (MLMT) 和低亮度视力 (LLVA) 呈积极趋势。89% (16/18) 的 RP 受试者在接受治疗的眼睛的 BCVA 或 LLVA 或 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。80% (8/10) 的RHO突变受试者的 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。78% (14/18) 的受试者在接受治疗的眼睛的 MLMT 评分与基线相比有所保持或改善。
亮度依赖性导航评估（LDNA）是这项研究的主要终点，它是一种比之前3期临床试验中使用的MLMT更灵敏、更具体的功能测量方法。具体来说，主要终点是测量从基线到第 52 周的功能性视力变化，以研究参与者穿越迷宫的能力 (LDNA) 来衡量。与基线相比，那些在较暗光线下（即≥2 勒克斯水平）穿越迷宫的能力有所提高的人将被归类为该疗法的“反应者”。liMeliGhT 研究将重点关注接受治疗和未接受治疗的眼睛中的反应者比例。
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“在加拿大建立临床站点可能会加快招募速度，并为与美国和欧洲进行更广泛的商业化打开大门。目前只有一种针对与 RP 相关的单一突变的治疗方法获得批准，因此仍然存在大量未满足的医疗需求，全球患者都渴望获得新的治疗选择。将我们的努力扩展到新地区并为加拿大 RP 患者带来希望是非常有意义的。”
Ocugen 此前宣布，OCU400 已获得 FDA 的孤儿药和 RMAT 资格认定。OCU400 仍有望实现 2026 年 BLA 和 MAA 批准目标。
关于OCUGEN公司
OCUGEN公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗，以改善健康，为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病。
关于OCU400
OCU400是OCUGEN公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
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