2024年8月29日
Ocugen, Inc.是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法及疫苗的生物技术公司，今天宣布其针对 OCU410ST（AAV- hRORA）的 1/2 期 GARDian 临床试验第三组给药已完成，OCU410ST 是一种针对 Stargardt 病开发的基因疗法候选药物。Stargardt 病影响美国和欧洲约 100,000 人。
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“随着第 3 组（高剂量）所有患者接受治疗，试验剂量递增部分的第 1 阶段已经完成。我们将继续尽可能高效地推进试验，并努力满足 Stargardt 患者尚未满足的医疗需求。”
三名受试者接受了单次视网膜下注射，剂量为测试中最高剂量（2.25×10 11 vg/mL）。GARDian 临床试验正在美国六家领先的视网膜外科中心进行
“OCU410ST 是一种新型基因修饰疗法，有可能成为手术室中通过视网膜下注射进行的一次性治疗，”德克萨斯州视网膜顾问公司研究主任、这项研究的首席研究员 Charles Wykoff 医学博士表示。“随着临床试验的进展，OCU410ST 的安全性和耐受性仍然令人鼓舞，为没有 FDA 批准的 Stargardt 病患者带来了希望。”
GARDian 临床试验将评估 OCU410ST 单侧视网膜下注射对 Stargardt 病患者的安全性和有效性，并将分两个阶段进行。第一阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，包括三个剂量水平[低剂量（3.75×10 10 vg/mL）、中剂量（7.5×10 10 vg/mL）和高剂量（2.25×10 11 vg/mL）]。
Ocugen 始终致力于推进致盲性眼病的疗法，专注于旨在为患者提供持久益处的创新基因治疗解决方案。
公司将继续定期提供临床更新信息。
关于 Stargardt 病
Stargardt 病是一种遗传性眼部疾病，可导致视网膜退化和视力丧失。Stargardt 病是遗传性黄斑变性最常见的形式。Stargardt 病引起的渐进性视力丧失是由视网膜中心部分（称为黄斑区）的感光细胞退化引起的。
由于黄斑中的光感受器丧失而导致中央视力下降是 Stargardt 病的标志。通常会保留一些周边视力。Stargardt 病通常在儿童或青少年时期发病，但发病年龄和进展速度可能有所不同。Stargardt 病患者的视网膜色素上皮 (RPE)（一层支持光感受器的细胞）也会受到影响。
关于 OCU410ST
OCU410ST 利用 AAV 递送平台将RORA （RAR 相关孤儿受体 A）基因 递送至视网膜 。它代表了 Ocugen 的基因修饰治疗方法，该方法基于核激素受体 (NHR) RORA ，可调节与 Stargardt 病相关的通路，例如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。
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