|
2013年8月5日-该基金会加强其承诺投资80万美元在伯克利加州大学的两个新兴的光遗传学疗法的发展，拥有最先进的视网膜疾病的人恢复视力。这笔资金是除了近150万美元，基金会已经提供给在巴黎学院德拉视觉提高 其光遗传学的治疗。所有三个项目的总体目标是准备进行临床试验治疗。光遗传学基因或化学品涉及到交付到一个高度退化的视网膜光敏感度恢复。这种方法的主要好处是，它拥有恢复视力的人谁失去了大部分或全部他们的感光细胞-细胞，通常提供的愿景-色素性视网膜炎等条件的承诺。所以无论它的遗传缺陷引起的疾病。“我很兴奋地告诉人们，谁拥有先进的视力减退，其基因突变还没有被确定，恢复他们的视野，我们有几个发展前途的选项，说：“斯蒂芬·罗斯，博士，首席研究官，基础战斗的盲目性。“我们的投资超过200万美元的光遗传学，反映了我们的承诺的人，谁是最具挑战性的治疗。” 光遗传学的作品通过提供光敏感性视网膜细胞存活-例如，双极性或神经节细胞-通常不处理光，提供视力。光遗传学也被用来把光灵敏度锥- 是负责中央和彩色视觉感光细胞 -已经进入了休眠状态，但还没有完全退化，“我们认为，所有这些方法都是互补的，说：” 约翰·弗兰纳里，博士，加州大学伯克利分校的研究人员和开发双极细胞的光遗传学基因治疗基金会奖。“每个不同阶段的变性患者进行了优化。” 博士 弗兰纳里说，明显的视网膜变性，很多人都幸存的双极细胞。鉴于其邻接感受器，他认为双极细胞有潜力提供有意义的视觉与光遗传学疗法治疗时。弗兰纳博士将测试四个不同的基因疗法，它提供了一个不同的光感蛋白双极细胞。除了评估视网膜变性小鼠模型中的各种疗法的有效性，他将与威廉·贝尔特兰 VMD的博士，宾夕法尼亚大学，他们在犬的模型，包括那些带有锥杆营养不良。“这是不容易确定多少正在恢复有用视力在小鼠进行测试，但我们可以运行复杂的视觉测试狗，博士说：“弗兰纳里。“博士 贝尔特兰和他的同事格斯·阿吉雷博士已经开发出一种迷宫，障碍训练场和其他视觉引导犬的行为测试。这些将是非常宝贵的资源，用于测量视力恢复。“ 其他新的光遗传学基金会授予被授予理查德·克莱默博士，加州大学伯克利分校，研究一种人工合成的化合物称为AAQ变化作为光遗传学的治疗在神经节细胞。以往的研究表明，AAQ注射在小鼠视力恢复，但只有在非常明亮的光线。Kramer博士将工程的化合物工作在调光灯。AAQ注射因为工作只是暂时的，Kramer博士将评估微球，可生物降解的小颗粒，提供持续释放的化合物。上一页弗兰纳博士进行的研究表明，神经节细胞的光遗传学的治疗是一个很好的目标，因为他们比大多数其他类型的细胞，包括退化视网膜双极细胞，存活时间较长。不过，他认为，optogenetically治疗神经节细胞可能无法提供尽可能多的有用视力双极细胞“治疗神经节细胞可能是最好的方法为人们提供最先进的疾病，直指双极细胞疗法可能最好的人较温和的变性，博士补充说：“弗兰纳里。“通过我们的研究，Kramer博士和我应该得到更好的感觉，治疗疾病的不同阶段的工作最适合锥导向的光遗传学基因治疗何塞·萨赫勒，医学博士，哲学博士，研究所正在开发德拉愿景，可能是最适合人温和的疾病谱-即那些个人有一些可行的剩余锥。因为视锥细胞通常会提供视觉，他们持有的潜在用于提供最视力恢复所有的光遗传学选项。除了治疗视网膜疾病，研究人员正在利用这种技术来控制光脑细胞潜在的治疗条件，如强迫症，抑郁症和帕金森氏病。 |
