米兰，2013年7月1日（BUSINESS WIRE） - Dompe，罕见疾病的研究和开发新的治疗方案的领先公司，宣布其重组人神经生长因子（rhNGF），的基础上研究药物治疗视网膜色素变性（RP）已被授予孤儿药。
这标志着由诺贝尔经济学奖得主丽塔·列维蒙塔尔奇尼教授的发现为基础的药物的发展的又一里程碑。另一种药物发现和开发由Dompe到胰岛移植的糖尿病患者，Reparixin提高疗效，已经获得欧洲医药管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药地位。
长期的色素性视网膜炎是指一组遗传性眼疾，视力逐渐丧失。在此条件下的光受体的患者，即称为杆细胞和锥光图像转换成神经信号，并将它们发送到大脑，被损坏，并逐步退化的视网膜细胞。
目前色素性视网膜炎在欧盟影响约3万多人，加起来共约153,000名患者。这个数字是远低于阈值设置为孤儿药，即药物治疗条件的影响不超过5 10,000人。由于治疗由Dompe开发被授予孤儿药，在欧盟有没有满意的有针对性的治疗视网膜色素变性的。患有这种疾病传染给他们的后代和一般支持疗法的风险得到公正的遗传咨询。
重组人神经生长因子开发的Dompe，RhNGF，促进神经细胞，包括视网膜神经细胞的发育和存活的人体自然产生的是相同类型的蛋白质。神经生长因子已被证明是有效地抑制在一些动物模型中视网膜色素变性视网膜变性。重组人神经生长因子可以补充人体所产生的NGF，提高生存的视网膜细胞，减缓疾病的进展，有助于保护视力。
“我们感到特别自豪授予孤儿药指定由EMA，它激励我们继续我们的优质高科技药物可以治愈的罕见疾病，如视网膜色素变性，这在目前有没有治疗方案的研究和开发 - 说欧亨尼奥·Aringhieri，首席执行官Dompe集团 - “我们将继续利用我们的能力产生创新来应对患者未满足的需求，我们正在做的与Reparixin，目前处于三期临床开发。Reparixin也被授予孤儿药EMA及美国FDA，这证明了这个分子和其潜力成为一个有形的治疗选项，谁可以不保持它的控制下的治疗，1型糖尿病患者的重要性目前可用。“
对NGF研究开始后的影响，这可溶性蛋白鼠源神经营养性角膜炎（NK），这是一种罕见的角膜疾病的人，有一组观察。已经初步临床研究Dompe的基于生物技术生产的重组人神经生长因子为基础的药物在拉奎拉（意大利）在其研究及发展中心制定了具体的研究项目。本集团的生产设施在拉奎拉是唯一一个在世界上生产这种重组蛋白的眼部护理。
“毒品是利用重组DNA技术生产，特别是通过人类遗传物质转移到细菌，从而成为能够生产NGF - 解释：马塞罗阿莱格雷蒂，首席科学官，Dompe。我们目前正在调查的阶段I / II临床试验rhNFG恢复如初，神经营养性角膜炎的治疗，一种罕见的眼病，在其最严重的形式，影响全球近1万人次。色素性视网膜炎一样，目前还没有具体的治疗方法，这是一个渐进的退行性病变的角膜神经营养性角膜炎可能导致失明。
关于Dompe Dompe是意大利领先的生物制药公司，专注于开发创新的治疗方案为罕见，往往是孤儿，疾病。Dompe追求这个目标也通过积极推动和利用网络黄金球员沿着整个***供应链 - 从研发到制造到商品化。Dompe总部设在意大利米兰总部。工业用地在拉奎拉（阿布鲁齐，意大利），员工230人，70人的研发，并具有符合行业最高标准的生产设施，在质量和技术方面，开发药物销往世界各地。在2012年，Dompe集团拨回超过销售额的10％投入研发，注重其承诺未满足的医疗需求的治疗领域上，如糖尿病，眼科和肿瘤。欲了解更多信息：www.dompe.com
来源： - 欧洲***管理局网站：www.emea.europa.eu
前瞻性陈述
本新闻稿中可能包含前瞻性陈述。Dompe坚定地认为前瞻性陈述中反映的期望是合理的，并建立在健全的假设。然而，其本质而言，前瞻性陈述受不明朗因素，包括固有的R＆D和相关监管当局所作出的决定。因此，前瞻性陈述不能保证未来的结果可能有所不同。 |
