早期数据显示基因治疗Leber氏遗传性视神经病变“有前途”

chinatiger

2016年6月10日

http://www.healio.com/ophthalmol ... ry-optic-neuropathy

根据新闻稿，GenSight Biologics报告了其治疗神经变性视网膜疾病的基因疗法产品“有希望的”的初步数据。

该研究纳入15例分为五组的Leber氏遗传性视神经病变（LHON）患者，每组中三名病人接受GS010的升级剂量治疗，在更严重影响的眼睛通过单次的玻璃体内注射。疾病的平均发病时间为6年。临床1/2期安全性和耐受性试验招募是在2015年4月完成。


根据新闻稿，在注射后48周，少于2年发病的患者在经治疗的眼平均获得了30个字母，在未治疗眼获得13个字母。有2年以上发病的患者，双眼之间视力无显著差异。

根据新闻稿，GS010使用线粒体靶向序列的技术和腺相关病毒载体，以解决线粒体内的缺陷。

雪山飞狐

看来基因治疗是越早治疗效果越好.谢谢楼主分享！

凤凰涅盘

感谢楼主分享！

浓郁沉香

我们失明的速度在与科技的发展赛跑，我们这一代是不幸的，得了不能治的病，但同时又是幸运的，我们看到了曙光，老天保佑在我们失明前曙光降临到我们身旁。

南国乞儿

谢谢楼主的分享啦，希望早点得到基因治疗。

13583010813

谢谢楼主的分享。