CiRC Biosciences新细胞疗法获得FDA孤儿药指定用于治疗RP

2021 03 10

CiRC Biosciences公司是一家私营细胞治疗公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予用于治疗视网膜色素变性(RP)的化学诱导光感受器样细胞(CiPCs)孤儿药物指定。CiRC Biosciences最初专注于视网膜退行性疾病，目前正在开发CiPCs作为治疗RP的潜在疗法。RP是一种影响约1 / 4000人的遗传疾病。RP引起视网膜细胞的退化，影响夜间和周边视觉，常常导致失明。

CiRC Biosciences联合创始人兼首席科学官Sai Chavala医学博士说:“FDA的孤儿药指定为CiRC Biosciences提供了一个机会，通过研究和开发阶段有效地推进这项技术，帮助在这种破坏性疾病上取得有意义的进展。”“我们对未来的工作感到兴奋，我们在探索和推进细胞疗法，最终目标是恢复视网膜色素变性患者和其他视网膜疾病患者的视力。今天的声明是对该团队在推进我们的新型转分化平台和我们的主要研究候选化学诱导的光受体样细胞方面所做工作的承认。”

CiRC Biosciences目前正在推进cipc的临床前开发，用于晚期RP和年龄相关性干性黄斑变性的视力恢复。该公司的新技术可以使用小分子混合物将成纤维细胞直接转化为其他类型的细胞，这一化学转化过程耗时不到两周。对RP小鼠模型的研究表明，cipc可导致瞳孔反射和视觉功能的部分恢复。研究结果于2020年发表在《自然》杂志上。

RP症状通常出现在成年早期或儿童时期。RP患者通常有在黑暗中活动的问题，并且需要很长时间来适应光线的变化。随着病情的发展，RP患者会因为视野受限而感到行动不便。视力丧失的严重程度和进展取决于遗传的基因突变类型。目前还没有fda批准的治疗方法可以恢复RP患者的视力。

“CiRC Biosciences的新技术是Paragon Biosciences细胞和基因治疗平台的重要补充，”CiRC Biosciences联合创始人、Paragon Biosciences董事长、创始人兼首席执行官Jeff Aronin表示。“利用CiRC Biosciences的细胞疗法，有可能恢复视网膜疾病和黄斑变性导致的视力丧失的患者的视力，这是我们寻找世界上最大挑战的解决方案的使命。”

FDA的孤儿药物指定项目授予孤儿地位，用于治疗或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病

关于CiRC生物科学
CiRC Biosciences是一家私营的细胞治疗公司，致力于利用其专有的新颖转分化技术开发针对严重，未满足需求的严重疾病的细胞疗法，最初的重点是眼睛。目前，CiRC正在开展临床前研究，以支持针对与干性年龄相关的黄斑变性（Dry AMD）和晚期视网膜色素变性（RP）的开发计划。请访问我们的网站：https：//circbiosciences.com/。

https://www.prnewswire.com/news- ... a-rp-301244023.html

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