Ocugen宣布了令人信服的OCU410初步数据，OCU410是一种单剂量新型修饰基因疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性继发的地理样萎缩
2024年11月20日
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法、生物制剂及疫苗的生物技术公司，今天宣布了第 1/2 期 OCU410 ArMaDa 临床试验第 1 期剂量递增部分的积极初步疗效和安全性数据，该试验针对干性年龄相关性黄斑变性 (dAMD) 继发的地图样萎缩 (GA)。主要发现包括：没有与药物相关的严重不良事件、病变生长减少、视网膜组织保存，最重要的是，对低亮度视力 (LLVA) 的功能性视觉测量有积极影响。
目前，美国和欧洲共有约 300 万人患有 GA。美国患者只有一种选择，即抗补体疗法，这种疗法需要多次注射，而且只能解决这种疾病的一个方面。欧洲目前尚无 GA 治疗方案。
OCU410 第 1 阶段试验正在评估三个剂量组（低、中、高）中的 9 名患者。在六个月时观察到低剂量组中三名患者的以下数据：
与未接受治疗的对侧眼相比，接受治疗的眼睛病变生长速度明显较慢（21.4%），且遵循了疾病的自然发展史。与已发表的六个月内每月或每隔一个月注射 pegcetacoplan 的数据相比，这一结果令人欣喜。
OCU410 治疗显示，在六个月内，接受治疗的眼睛的 GA 病变周围的视网膜组织的保存得到增加，这也与每月和每隔一个月给予 pegcetacoplan 的已发表数据相比更为有利。 经 OCU410 治疗的眼睛 100% 均表现出视觉功能稳定，经 LLVA 测量证明治疗有益处。
Emplify Health（威斯康星州拉克罗斯）视网膜服务主任、研究与数字健康副主席、美国外科医师学会院士 Syed M. Shah 博士表示：“目前批准的 GA 治疗方法并未显示出对视觉功能的显著益处。更重要的是，我们常常没有意识到患者及其护理人员每月或每隔一个月就诊时必须承受的后勤挑战和情绪负担，根据科学和初步数据，OCU410 有可能改善视网膜结构和功能结果。这种‘一劳永逸’的治疗模式可能会彻底改变我们治疗 GA 患者的方式。”
Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士说：“OCU410解决了补体途径之外疾病的多个方面问题。”最新的 OCU410 数据强调了新型修饰基因疗法作为 dAMD 一次性治疗的潜力。最新的安全性和有效性数据以及积极的患者结果让我们备受鼓舞。”
Ocugen 还公布了 1/2 期 OCU410ST GARDian 临床试验（用于治疗 Stargardt 病）的有希望的数据，以及 1/2 期 OCU400 临床试验（用于治疗 Leber 先天性黑蒙 (LCA)）的数据。所有这些发现以及研究人员和患者的观点评论都在该公司最近的临床展示会上分享。这些数据证实了修饰基因疗法在治疗影响数百万人的罕见遗传性视网膜疾病和失明疾病方面的潜力。
完整重播可在Ocugen 网站的“活动”部分查看。如需了解有关 Ocugen 正在进行的临床试验的更多信息，请联系clinical.request@ocugen.com
https://ir.ocugen.com/news-relea ... ocu410-single-dose/ |
