Andelyn Biosciences 被 Hubble Therapeutics 选中生产临床级 AAV，用于治疗先天性黑蒙LCA16
2024年10月10日
Andelyn Biosciences, Inc.是一家领先且以患者为中心的细胞和基因疗法合同研发制造商，已被 Hubble Therapeutics, LLC 选中，使用其悬浮 AAV Curator ™ 平台制造腺相关病毒 (AAV)，以制造临床级 AAV，用于治疗莱伯先天性黑蒙 16（“LCA16”）。
LCA16 是一种严重的早发性视网膜营养不良症，由 KCNJ13 基因突变引起，该基因在视网膜的视网膜色素上皮细胞中表达关键的离子通道。儿童通常在出生后五年内出现视力异常，随后在接下来的二十年内视网膜逐渐退化，最终导致失明。HUB-101 已获得 FDA 授予的儿科罕见病指定和孤儿疾病指定。Andelyn 将优化和扩大 HUB-101 工艺，生成 GMP 级质粒，并生产包含 KCNJ13 基因正常拷贝的 GMP 载体。通过此次合作，Hubble Therapeutics LLC（“HubbleTx”）将能够开展 1/2 期临床试验，旨在证明该药物在成年患者群体中的安全性和有效性。
Andelyn Biosciences 首席商务官Matt Niloff表示：“我们非常感谢有机会为 HUB-101 生产临床级材料，并成为 Hubble Therapeutics 展示 LCA16 项目临床益处的关键部分。我们很高兴，作为顶级临床和商业 CDMO，我们能够帮助加速许多像 HUB-101 这样的项目，为身患严重性疾病的患者带来真正的希望。”
Andelyn 拥有位于俄亥俄州哥伦布市及附近的三个工厂，拥有卓越的品质和可扩展的端到端开发和制造能力，并继续与 Hubble Therapeutics 等顶级创新组织合作，共同开发针对罕见和流行性疾病的改变生活的基因疗法。
关于 Andelyn Biosciences, Inc.
Andelyn Biosciences 是一家提供全方位服务的细胞和基因治疗 CDMO，专注于开发、表征和生产用于基因治疗的病毒载体。凭借 20 多年的经验，Andelyn 深厚的科学专业知识已为 450 多个临床批次和 75 个全球临床试验生产了 cGMP 材料。Andelyn 在俄亥俄州哥伦布市拥有三家工厂，支持其客户开发细胞和基因疗法，从概念到质粒工程和制造、工艺和分析开发以及 cGMP 临床和商业制造。Andelyn 可以通过在其可配置、数据驱动的 AAV Curator ™ 平台上开发和制造流程或在已建立的客户计划中进行技术转让来加速项目并交付高质量的产品。能力包括高达 2,000 升容量的粘附和悬浮工艺的 cGMP 制造。严格的质量体系、监管支持和供应链垂直整合进一步支持客户将其关键疗法推向市场。有关更多信息，请访问andelynbio.com。
关于Hubble Therapeutics, LLC
Hubble Therapeutics LLC（“HubbleTx”）是一家以患者为中心的生物技术公司，在威斯康星大学麦迪逊分校Bikash Pattnaik 教授的实验室开展研究。我们的主要重点是开发一种新型基因疗法，用于治疗莱伯先天性黑蒙 16 型 (LCA16)，这是一种使***和儿童患者严重视力丧失的致残性视网膜疾病。我们的使命是通过利用基因传递技术的力量来针对导致该疾病的潜在基因突变，恢复视力并改善受影响个人及其家人的生活质量。我们由顶尖科学家、行业专家和一流合作伙伴组成的团队致力于严谨的研究和临床开发，确保我们的疗法安全、有效且易于获得。通过合作和创新，HubbleTx 努力为受此疾病影响的人们带来希望。我们共同致力于为与 LCA16 作斗争的患者照亮通往更光明未来的道路。
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