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2017年6月9日
应用遗传技术公司（AGTC）是一家正在进行基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗罕见疾病临床试验的生物技术公司，该公司今天宣布公司临床1/ 2期X连锁视网膜劈裂（XLRS）试验剂量升级顶点安全性数据，这是一项与Biogen公司合作的方案。临床研究员，俄勒冈州健康和科学大学Casey眼科研究所眼科遗传学系主任Mark Pennesi博士将于六月六日（星期六）在新加坡黄斑协会年会上呈现数据。
Pennesi博士将介绍参与临床1/2期剂量升级研究的低，中，高剂量组的前12名受试者的结果。一些受试者已经被随访一年以上。对于大多数患者，在治疗的眼睛中观察到轻度至中度的眼部炎症，并且在没有进一步干预的情况下或用局部，口服皮质类固醇治疗后得到解决或控制。没有治疗相关的严重不良事件报告，治疗一般耐受性良好。
AGTC首席医疗官Michael Goldstein博士说：“这些发现与以前的结果一致，证明我们对XLRS的实验性基因治疗一般耐受性良好，并且在治疗组中表现出良好的安全性数据。 根据这些结果，并且根据数据安全和监测委员会最近的一次审查，我们正在最高剂量治疗扩展组继续招募，并期待提供有关安全性，潜在疗效和生物活性终点的其他更新“。
有兴趣参与或了解本试验的患者和 护理人员可以访问
www.agtc.com/patients-and-caregivers或发送电子邮件至advocacy@agtc.com。
http://ir.agtc.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1029639 |
