2019 02 18
来自牛津的一位女性成为世界上第一个接受基因治疗的人，试图阻止西方世界最常见的失明形式。
外科医生将一种合成基因注入珍妮特奥斯本眼中，以防止更多细胞死亡。
这是针对年龄相关性黄斑变性（AMD）的第一种治疗方法。
英国约有60万人受到AMD的影响，其中大多数人严重视力受损。
珍妮特·奥斯本告诉英国广播公司新闻：“我觉得很难用左眼识别脸部因为我的中心视力模糊 - 如果这种治疗可以阻止这种情况变得更糟，那将是惊人的。”
牛津大学眼科学教授Robert MacLaren上个月在牛津眼科医院进行了局部麻醉治疗。
他告诉英国广播公司新闻：“早期进行基因治疗以保护患者的视力，否则会失去视力，这将是眼科的巨大突破，我希望在不久的将来能够看到这一点。”
现年80岁的奥斯本女士是10名AMD参与基因治疗试验的患者中的第一名，该治疗由Gyroscope Therapeutics制造，由Wellcome Trust成立的投资公司Syncona资助。
什么是AMD？
黄斑是视网膜的一部分，负责中央视力和细节。
在与年龄相关的黄斑变性中，视网膜细胞死亡并且不会再生。
获得AMD的风险随着年龄的增长而增加。
大多数受影响的人，包括所有受试者，都患有所谓的干性AMD，其中视力逐渐下降，可能需要很多年。
湿性AMD会突然发展并导致视力快速下降，但如果迅速发现则可以治疗。
图片说明
罗伯特麦克拉伦教授将基因疗法插入珍妮特奥斯本的左眼
基因治疗如何运作？
随着一些人的年龄增长，负责眼睛自然防御的基因开始出现故障并开始破坏黄斑中的细胞，导致视力丧失。
在眼睛后部进行注射，可以提供含有合成基因的无害病毒。
该病毒感染视网膜细胞并释放该基因。
这使眼睛能够制造一种蛋白质，以阻止细胞死亡，从而保持黄斑健康。
牛津眼科医院的早期试验主要用于检查手术的安全性，并且正在已经失去视力的患者身上进行。
如果成功，目标将是在患者失去所有视力之前对其进行治疗，以阻止AMD的发展。
这将对患者的生活质量产生重大影响。
现在要知道奥斯本太太的左眼视力丧失是否已经停止，还为时过早，但所有参与试验的人都将接受视力监测。
在家里接受采访时，她告诉BBC新闻：“我仍然喜欢与我的丈夫尼克一起园艺，尼克生长了很多蔬菜。
“如果我能继续剥皮和切割蔬菜，并保持目前的独立水平，那将是绝对精彩的。”
已有一种成功的基因疗法治疗另一种罕见的眼病。
2016年，牛津大学的同一个研究小组表明，单次注射可以改善患有无脉络膜症患者的视力，否则他们会失明。
去年，伦敦Moorfields眼科医院的医生通过在眼睛后方的受损区域植入一片干细胞，恢复了两名AMD患者的视力。
希望干细胞疗法可以帮助许多已经失明的人。
但牛津大学的试验是不同的，因为它的目的是解决AMD的潜在遗传原因，并可能在人们失明前有效地阻止这种疾病。
https://www.bbc.com/news/health-47226987 |
