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在美国檀香山举行的2018年ARVO研究会议上,一位美国朋友有机会与FFB资助的佛罗里达大学的研究员Shannon Boye博士谈论她在针对Leber先天性黑蒙(GUCY2D突变)的基因治疗方面的进展,下面是这次采访的重点摘要
1 GUCY2D基因即将进入临床实验,Shannon Boye博士说在保证有效果的前提下确定安全的用药剂量
2 Shannon Boye博士说已经得出了初步的动物数据,数据显示,他们给动物注入很小很小计量的药物,也就是浓度很低的基因药物,结果表明ERG等三个项目得到了明显的改善,他们即将公布实验数据
3 Shannon Boye博士说他们希望在明年初进行人体临床试验 |