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AGTC公司再登里程碑：临床Ⅰ/Ⅱ期试验开始治疗第二批X连锁遗传性视网膜色素变性患者，并获1000万美金融资
2018年7月23日，美国一家纳斯达克上市的生物科技公司AGTC公布：公司以AAV载体的基因疗法治疗X连锁遗传性视网膜色素变性，在临床Ⅰ/Ⅱ期阶段已经开始治疗第二批的患者了。
2018年伊始，AGTC公司就与Biogen公司宣布合作开始基因治疗X连锁遗传型视网膜色素变性(XLRP)的临床Ⅰ/Ⅱ期试验。试验中一共纳入了27名患者。早先的临床Ⅰ期试验结果非常乐观，试验结果显示：该疗法安全有效。截止到目前，27名受试患者均非常健康并显示了良好的耐受性。
AGTC临床Ⅰ/Ⅱ期试验
目前的临床Ⅰ/Ⅱ期试验是非盲、剂量递增式试验。试验人群是针对RPGR基因突变导致的X连锁遗传性视网膜色素变性（XLRP）患者。试验方法是将搭载AAV载体的基因片段注射到受试者的视网膜下层。目的是为了测试不同剂量的安全性和有效性。
在临床Ⅰ/Ⅱ期试验中评估的内容有AAV载体的安全性、视网膜下层注射的安全性、人体的不良反应等，所有这些评估的内容都需要通过监测视网膜解剖结构的改变、视力、视野等视功能的测量、以及生活质量方面的评估，综合而评定。
“我们与合作公司Biogen一起，非常高兴的宣布：我们的临床试验已经开始治疗第二批患者了——这是一个非常重要的里程碑。尽管如此，目前我们还是按原有计划继续进行剂量递增试验，预计在2019年的第一季度完成。
除此之外，我们还在通过优化术式、术前宣教、术后管理来改进我们的执行过程，并以此支持我们其它三项临床试验。
—— AGTC总裁兼CEO
Sue Washer
除了X连锁遗传型视网膜色素变性的研究之外，AGTC公司还在进行X连锁遗传型视网膜劈裂征（XLRS）和遗传型全色盲的研究（ACHM）。
关于AGTC公司
AGTC是一个拥有基因疗法专利并致力于开发革命性方案治疗罕见病的生物技术公司，纳斯达克股票代码：AGTC。
公司最初涉及的领域是眼科疾病，比如X连锁遗传型视网膜色素变性、X连锁遗传型视网膜劈裂征、遗传型全色盲这三种，并获得了FDA的临床试验的批准。尤其公司X连锁遗传型视网膜色素变性的疗法还于2016年、2017年分别取得了欧洲以及美国FDA核发的“孤儿药”（Orphan Drug）认定。
除此之外，AGTC还在光遗传学、肾上腺脑白质营养不良方向开展了临床前期试验。
公司与Biogen公司（纳斯达克股票代码：BIIB）以及Bionic Sight公司都有部分合作。
AGTC公司在基因治疗方向有大量重量级的专利技术，像病毒衣壳、启动子、表达因子的制作等等，还有非常牛的技术、研发和医疗团队作为支持。
写在最后
X连锁遗传型视网膜色素变性患者（XLRP）的系谱特征为：家系中至少两代男性患者，父亲都健康，父亲不携带致病基因，母亲是携带者，母亲的致病基因只能遗传给儿子。发病特点是：发病年龄早、进展速度快。
对于XLRP患者来说，由于视力下降速度非常快，所以他们往往比其它类型的RP病人可等待新技术的时间更短，而AGTC公司的基因疗法作为XLRP首个潜在治疗方法而言，这是无疑是一个激动人心的临床里程碑。
（原文来源：GAINESVILLE,Fla. and CAMBRIDGE,MASS.,GLOBE NEWSWIRE,July 23,2018,） |
