Ophthotech与佛罗里达大学,宾夕法尼亚大学签署基因疗法协议

雪山飞狐

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2018年6月8日

Ophthotech宣布它已与佛罗里达大学研究基金会,宾夕法尼亚大学（Penn）签署了独家全球许可协议，开发和商业化用于治疗视紫红质介导的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗产品治疗常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP），RHO-adRP是一种孤儿单基因疾病，其特征为进行性和严重视力丧失导致失明。临床前解剖学和功能验证概念研究已经在犬疾病模型中证明有希望的结果。

除了独家许可协议外，Ophthotech和Penn还签署了由Penn 创新中心（PCI）推动的硕士赞助研究协议，据此，Ophthotech和Penn计划进行临床前和自然史研究。在赞助研究的同时，Ophthotech计划开展IND活动。根据目前的时间表，Ophthotech预计将在2020年初启动1/2期临床试验。

“这种新型基因治疗产品的科学优雅是它的设计可以敲除突变型视紫红质的表达，同时用单一AAV载体提供替代型功能性视紫红质，在临床前研究中恢复正常的蛋白表达”， Ophthotech首席医疗官Kourous A. Rezaei在公司新闻稿中表示。 “与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学的杰出科学家合作，加强了Ophthotech致力于建立基于尖端技术的基因疗法治疗视网膜疾病的管线。”

作为此次合作的一部分，Ophthotech将与国际知名的孤儿视网膜疾病基因治疗科学家合作。

Beltran教授说：“我们在RHO-adRP犬模型中进行的基因治疗实验的结果令人鼓舞，这种疾病与人类的疾病密切相关。“

Lewin教授说：“孤儿视网膜退行性疾病对患者来说可能具有破坏性，患者没有任何治疗选择。基因治疗为治疗和潜在治愈广泛的视网膜疾病提供了令人信服的科学方法。”


“这项协议凸显了我们致力于通过与领先的学术机构和创新型生物技术公司的合作，为我们的股东创造有价值的基因治疗组合的深入承诺迈出的又一步，”Ophthotech首席执行官兼总裁Glenn P. Sblendorio表示。 “我们继续集中精力为视网膜疾病患者开发治疗方案。”

据估计，美国和欧洲五大市场中约有11,000个RHO-adRP患者。 目前没有FDA或欧洲***管理局批准的治疗方法来治疗这种孤儿遗传性视网膜疾病。

http://investors.ophthotech.com/ ... versity-florida-and