2018年8月28日 美国商业资讯
香港映像生物是一家致力于研究和开发改善罕见疾病患者生活质量的基因治疗公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药资格（AAV.CYP4V2）Orphan Drug Designation，这是一种基于AAV的基因治疗产品，用于治疗Bietti的结晶样视网膜变性（BCD）。
获得FDA的孤儿药认证是一个里程碑。它验证了我们的研发进展，并为我们进一步发展BCD基因治疗提供了各种激励。这给BCD患者及其家属带来了希望，因为BCD是一种严重的致盲疾病，目前还没有批准治疗的方法。据估计，全球有超过10万名患者患有BCD。作为下一步，我们计划将BCD基因疗法推进到人体临床试验中。
“作为一名罕见疾病患者，我很自豪能够与我们的合作伙伴哥伦比亚大学的Stephen H. Tsang博士一起推动BCD基因治疗的研发工作。曾博士实验室的RBIO-101临床前数据支持BCD患者的临床翻译。杨先生补充说，我很感谢曾博士，他的团队和哥伦比亚大学与我们，患者一起对抗罕见疾病。
每10个人中就有一个人至少患有7000多种罕见疾病中的一种。许多罕见疾病导致过早死亡或终身残疾。遗憾的是，超过90%的罕见疾病没有任何经过批准的治疗方法。罕见病患者承担着人类基因突变的不可避免的风险，但往往被社会忽视，得不到公共资源的支持。在ReflectionBio中，我们为我们，也就是病人，采用了“由病人，为病人”的方法，联合起来，在推动科学和医疗研发方面发挥更积极的作用。我们与研究人员、临床医生、CROs、CMOs和其他利益相关者合作，加速和推进孤儿药的开发。只要有信念、不懈的努力和合适的合作伙伴，我们这些患者就能在推动研发方面有所作为，帮助自己和他人。
关于结晶样视网膜变性(BCD): BCD是一种罕见的视网膜变性。BCD最初是由意大利眼科医生G.B. Bietti于1937年发现的。在BCD中，视网膜色素上皮(RPE)的进展性萎缩和变性导致的症状类似于其他形式的视网膜变性，包括色素性视网膜炎(RP)。在BCD患者的视网膜中可见黄白色晶体，在晚期可能消失。发病通常发生在青少年早期到生命的第三个十年之间，导致第三到第6个十年的法律失明。由于它是遗传的常染色体隐性遗传，一些BCD患者可能没有家族史。根据BCD发病率(1:6万7千),BCD估计影响全球超过10万患者。亚洲、欧洲、北美和南美、中东和非洲的患者报告了BCD。这在东亚更为常见，尤其是在中国人和日本人当中。研究人员认为，BCD患者数量可能被低估了，因为它的症状与其他逐渐损害视网膜的眼部疾病相似。
关于美国孤儿药指定：FDA批准药物或生物制品（“药物”）的孤儿药物名称，该药物或生物制品具有治疗罕见疾病或病症的前景，这些疾病或病症影响美国不到200,000名患者。该名称允许药物开发者有资格获得该药物批准后的七年美国营销专营权，以及临床研究费用的税收抵免，以及免除处方药使用者费用法案（PDUFA）的申请费。
关于映像生物是一家由一名罕见病患者创建的由患者驱动的生物技术公司。ReflectionBio专注于开发基因疗法以及其他针对当今被认为“不可治愈”的疾病的新疗法。我们的创始人拥有超过25年的科学、法律、金融、技术合作和管理经验。ReflectionBio创建并应用“由患者，为患者”的方法，让患者联合努力，推动与罕见疾病和其他具有挑战性疾病相关的研发。例如，通过研发项目的启动、合作、孵化和转化，甚至创新，我们这些患者可以在促进和加速药物发现和开发方面发挥作用。
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