2018 09 19
根据一份新闻稿，Bascom Palmer眼科研究所的一名患者已成为美国第一家接受创新的X连锁视网膜色素变性基因疗法治疗的患者，作为Nightstar Therapeutics临床试验的一部分。
波多黎各23岁的Julio Adorno Nieves是全球第16位接受治疗的患者。医学博士，眼科学教授，眼科学Leach主席和医学博士，临床眼科副教授，医学博士Janet L. Davis在99分钟的手术中将治疗药物送达左眼。
“Julio的手术非常顺利，因为我们能够覆盖视网膜的整个中心区域，在那里他仍然有一些有限的视力，”戴维斯在发布会上说。
Bry o n Lam，MD，眼科学教授，Robert Z.和Nancy J. Greene眼科学主席，是1/2阶段试验的主要研究者，推荐了Nieves的基因治疗方案。
使用工程化的病毒载体递送RPGR基因的功能拷贝可以纠正潜在的病因并获得持久的疗效
Lam谈到这种治疗方法。“通过基因治疗，一些患者的中心视力将得到改善，而其他患者可能不会。希望随着胡里奥的中心视野的改善，他的夜视也会变得更好。“
Nieves的两个兄弟也有XLRP，以及其他多个家庭成员。根据新闻报道，他希望基因治疗能够帮助他们
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