作者: 唐仕波
2013-5-30
《国际眼科时讯》：先天性视网膜疾病的治疗目前近年来有了很多进展，请您简单介绍一些。
唐仕波教授：我讲三个先天性视网膜病变，先天性视网膜疾病是先天性的疾病，有相当一部分是因为基因的突变所导致的，危害更严重，所以在以往的几年里，我也比较关注先天性视网膜病的治疗。早年大家关注比较多的早产儿的视网膜病变（ROP）是一种先天性的疾病，它的发病机理也还不是很清楚，还有包括其他的疾病，包括Stargardt病、视网膜劈裂、视盘小凹引起的黄斑病变还有视网膜色素变性等等，都是一个类型，包括家族性渗出性视网膜病变等等。基因治疗的问题呢，国外做的会比较多一些，在美国来说，在做的，完成的Ⅰ期、Ⅱ期临床的应该是先天性黑朦的工作。同时也有一部分做视网膜劈裂的基因治疗的探索，但是目前在这一块，还没有正式到临床上用。但是对那些多基因的病变，比如说视网膜色素变性来说呢，相对会比较难一些，单基因的相对会好一些。我前面提到过说，对先天性视网膜病变以我们现在的能力来说，探索的一部分是手术治疗，还有一部分是争取非手术治疗，但也是有创治疗，比如说，去年底我发表在《美国眼科学杂志》上关于先天性视网膜劈裂的手术治疗。这个工作追踪了我们近十年的临床观察和手术治疗，我们觉得有些先天性视网膜病变尽管基因治疗和药物治疗还不可行的情况下，一部分我们可以通过手术治疗。就像我们刚提到的先天性视网膜劈裂，根据它临床发病的规律，通过手术相当一部分我们阻止了病变的发展，甚至（视力）会有提高。那对于先天性视网膜疾病，因为都是小孩，手术的风险和难度也会比较高，所以大家在开展的时候要进行更多的评估，要注意安全性。比如说视网膜劈裂为主的病变很多都是男孩子，由于传统因素，手术做起来更要小心，这是一方面。还有以前我在另外一个学术报告上也曾做过另外的一些过先天性视网膜病变的报告，比如视盘小凹引起的黄斑病变，我们也在通过手术如眼内注气+激光等等来治疗，其他的专家也有在做。我们感觉还是有一些希望，尽管说不是一种治本的、而是治标的治疗方法。期望我们临床医生在动脑筋解决问题，我认为这是意义所在，当然不是说能够全部治好。我想提这两点。关于先天性视网膜色素变性，我们前段时间在进行一些中药合成物的探讨，现在具体还不好说，但是有那么一些病例，好像有些效果。我只能说这是一个信号，我们祖国医学是一个丰富的宝库，我们可以在这方面做一些探索。那当然也要有足够的临床依据，我们才能够下结论。这个我们先提一提。另外一块关于干细胞的治疗，国外也比较热门，可喜的是我们国内由阴正勤教授牵头的关于干细胞临床应用的研究，有些我们也有幸参与了，经过一段时间的努力能做一些有意义的探索给大家提供更多的依据。目前的情况是这个样子。
《国际眼科时讯》：对于视网膜色素变性有人进行异体视网膜色素上皮细胞移植，您对此后何看法？
唐仕波教授：第三个问题是关于视网膜色素变性做异体视网膜色素上皮细胞移植。说实话对于视网膜色素变性这个常见病，多年来都有很多人做尝试。从早期的，我们七、八十年代做的组织疗法啦，有些地方做的血管移植等等做的探索。那么做异体视网膜色素上皮细胞移植，我个人角度来说不太看好。因为首先，视网膜色素变性它的问题是在基因突变，表面上看是视网膜色素上皮细胞的问题，但实际上它损害的，比较早的看到损害涉及到感光细胞，涉及到脉络膜层的血管，所以它是一个综合的组织细胞的损害。那当然视网膜色素上皮移植细胞在这个过程中会起重要的作用，但这个是异体的，我们知道，异体的有可能出现很多问题，包括排斥的问题，炎性反应的问题，还有细胞功能重建的问题，还有来源的问题。尽管我们以前说治疗年龄相关性黄斑变性做RPE细胞的移植，一部分认为有作用，但是视网膜色素变性和AMD是截然不同的病，所以对这块，我不太看好。相反，我们从更深层次的考虑包括干细胞，基因的治疗可能更好。还有一部分，我前面提到过的，关于一些药物的开发。我倒是觉得在早期的病变也许不能够治愈，但是能够，也是我所倡导的——延缓病变的发展、延缓患者失明的时间。这个意义还是蛮大的。这是我个人的观点。当然，有益的探索我们是不反对的，但是要注意相关的并发症，伦理方面的问题等等。异体视网膜色素上皮细胞移植也不是特别难获得，有眼球角膜移植就可以拿到了，但是其中真正的临床意义，还值得我们进一步的探索 |
