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2018年11月16日
基因治疗公司4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布，FDA已授予4D-110治疗无脉络膜症的孤儿药指定。
无脉络膜症CHM）是一种X连锁的单基因隐性疾病（由REP-1基因突变引起），从夜间视力降低和周边视力逐渐丧失开始，最终导致视力丧失和失明。
“我们用于CHM患者的产品，4D-110，将通过玻璃体内注射给药，旨在使REP-1蛋白在视网膜细胞中广泛表达，”转化研发项目负责人Peter Francis在公司新闻发布会上说。 “与通过视网膜下手术注射给药CHM患者的其他AAV基因治疗药物相比，4D-110被设计用于治疗整个视网膜，并治疗患有疾病各个阶段的患者。”
该公司已在一项正在进行的自然史研究中招募了50多名CHM患者。 预计该研究将支持公司计划的临床研究的快速招募，并为治疗前和治疗后分析提供基线特征。 4DMT预计将于2019年开始临床1期试验。
美国食品和药物管理局的孤儿药办公室授予孤儿药指定，以支持为服务不足的患者群体或罕见疾病开发药物，这些罕见疾病影响美国不到20万人。 孤儿药指定为4D Molecular Therapeutics提供某些益处，包括获得监管部门批准时的市场独占性，如果收到，则免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。
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