基因疗法增强视网膜的连接到大脑
通过史蒂夫·罗斯博士2015年7月16日
diagram of brain affected by LCA therapy虽然我们经常认为视网膜,神奇的组织衬里的眼睛使愿景成为可能,大脑在视觉的过程也是一个必不可少的伙伴。 当光线进入眼睛,转换成电子信号,这些信号通过视神经发送到大脑,他们变成了我们看到的图像。 当孩子出生时,视网膜和大脑之间的通路,增加与世界互动,他们随着时间的推移变得更强大。
然而,如果一个孩子出生在视网膜疾病等严重的视力丧失利伯氏先天性黑内障(LCA),这些通道不正常发育由于缺乏视网膜输入。 他们还进一步恶化,视网膜退化。
因为我们看到我们的眼睛和大脑,大脑研究人员想知道会发生什么当眼睛看不见。 更有趣的是,大脑会发生什么当启用了眼睛看到通过基因疗法吗? 大脑和眼睛重新启动他们的伙伴关系吗? 这对所有年龄段的人握手发生吗? 大脑能够利用视觉处理日后的途径?
多亏了名Ashtari博士,谁是领先的开创性,宾夕法尼亚大学和脑成像研究费城儿童医院的(切),我们现在知道答案是肯定的。 发表在《科学转化医学,部分资助基金会战斗失明,她的研究表明,retina-brain途径不仅可以建立在LCA患者经过几十年的接近失明,但他们加强与视网膜处理后使用。
这是令人兴奋的消息,因为研究人员担心,大脑的可塑性——开发的能力和应对新的输入retina-would丢失。 研究表明,大脑有能力适应和改善视网膜功能由于基因疗法。 这不仅与LCA预示着人们;它对其他人来说是个好消息今后也许会接受基因治疗的早发性视网膜疾病。
Ashtari博士使用先进磁共振成像技术检查更深的大脑层观察,眼睛接受基因疗法有一个连接到大脑比未经处理的眼睛。 她继续她的综合成像研究更好地理解大脑的结构和功能LCA患者治疗前后。
与此同时,第三阶段LCA基因治疗的临床试验在剁碎,爱荷华大学正在全力以赴是只有3岁大的孩子接受治疗。 此外,所有患者治疗的试验有两只眼睛。 如果所有继续顺利,审判的赞助商,火花疗法,可以寻求批准的基因疗法美国食品和药物管理局在不到两年的时间。
如图所示,上图:图表说明视网膜基因疗法对大脑的影响的LCA耐心,礼貌的名博士Ashtari。
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