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2018年12月12日
应用基因技术公司（纳斯达克股票代码：AGTC）今天公布了rAAV2tYF-CB-hRS1在1/2期临床试验的顶线六个月临时数据，这是一种基于AAV的研究性基因治疗，通过玻璃体内注射递送治疗由于RS1基因突变导致的X连锁视网膜劈裂（XLRS）。该研究的结果显示rAAV2tYF-CB-hRS1通常是安全且耐受良好的，但在6个月时未观察到临床活性的迹象。根据研究方案，AGTC将在研究结束时继续监测招募的患者。
AGTC还宣布，该公司将在Biogen终止合作协议后重新获得XLRS和X连锁视网膜色素变性（XLRP）计划以及其他三个合作探索计划的全部权利，该计划将于2019年3月8日生效。公司将根据临床方案完成XLRS计划的患者监测活动，但不会进一步开发该产品。 AGTC计划如前所述推进XLRP计划，并将确定未来几个月三个发现计划的后续步骤。
“来自XLRS试验的数据支持我们基因传递平台的一般安全性和耐受性，并进一步增强了我们对正在进行的全色盲（ACHM）和XLRP的1/2期试验的信心，”AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说。 “我们非常感谢患者 ，家属，患者倡导组织和我们的临床合作者的承诺，这对于完成第1/2阶段试验的入学至关重要。通过这项研究，我们加深了对遗传性眼科疾病患者每天面临的挑战的理解。它还为我们提供了有关设计和分析遗传性视网膜疾病临床试验的宝贵信息和见解。我们一直致力于利用我们的基因传递平台来改善ACHM，XLRP和其他眼科疾病患者的护理和结果。“
Washer女士继续说道：“我们感谢我们与Biogen的合作以及他们在推动我们共同努力方面提供的支持。 AGTC将重新获得XLRP的1/2期临床计划的全部权利，该计划已在我们以前的指导之前完成其剂量递增阶段，并将在2019年直接进入扩展阶段.AGTC的两个正在进行的ACHM临床计划正如之前所披露的那样进行，公司预计将在2019年对所有三项试验进行数据读取。我们还将重新控制肾上腺脑白质营养不良（ALD）和两项眼科项目的临床前计划。在审查了这些计划的所有可用数据后，我们将决定将哪些数据独立地推进到能进入IND研究中。“
总之，Washer女士指出：“基于AGTC的XLRS数据和其他最近报道的玻璃体内注射数据，我们的XLRS计划中使用的玻璃体内注射显然与我们的其他临床计划相比产生了挑战，所有其他临床计划都使用视网膜下注射注射。虽然XLRP和ACHM的临床计划得到了来自天然大型动物模型的强大数据的支持，但XLRS并不存在这样的模型。 AGTC将受益于我们对XLRS试验数据的经验，因为它增强了我们有效分析和解释各种重要的眼科终点的能力，这些终点通常不用于遗传性视网膜疾病。我相信这种专业知识将使我们在支持多种产品的各种眼科管线的未来发展方面具有优势。“
该公司计划在2019年即将举行的医学或科学会议上提供试验数据。有关AGTC及其基于AAV的罕见疾病基因治疗候选药物管线的更多信息，请访问https://agtc.com/programs/ 。
https://www.tmcnet.com/usubmit/2018/12/12/8867592.htm |
