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加州大学伯克利分校的研究人员开发改进Optogenetic疗法
2015年7月10日
虽然两个商业支持optogenetic疗法恢复视力的正准备进入人类研究,领导的基金会资助的研究团队约翰·弗兰纳里博士,加州大学的伯克利分校,是开发一个optogenetic替代可能提供额外的优势。
光遗传学对视网膜研究人员强烈的兴趣,因为它拥有承诺为恢复视力,完全失明的人由于视网膜感光细胞的损失等疾病色素性视网膜炎, 亚瑟综合征和年龄相关性黄斑变性。 治疗方法包括交付提供感光性生存的蛋白质或化学物质视网膜细胞。 此外,它不管变异的基因导致视力丧失。
这两家公司GenSight生物制剂和RetroSense疗法是人类研究的准备optogenetic疗法,生产感光蛋白来自蓝绿藻。
研究论文发表在分子治疗他的方法是,弗兰纳里博士报告交付的基因,表达视紫红质——光敏蛋白质天然人类光感受器在相邻的双极细胞。 因为他们生存即使感光细胞退化,双极细胞是一个理想的目标。 弗兰纳里博士的治疗恢复视力盲老鼠在临床前试验,所以他是谨慎乐观的方法。
“我们认为这是简单的移动视网膜的天然光敏蛋白质,视紫红质,到下一个细胞层,”弗兰纳里博士说。
他解释说,视紫红质治疗可能提供优于其他方法。 即,它显示了潜在的工作在低水平比藻类蛋白质的光。 此外,他认为,这可能是一个更安全的选择,因为视紫红质是自然表达的眼睛。
“我们的希望是,视紫红质将继续运行在较低,更多的自然光水平和适应更广泛的照明强度比其他optogenetic治疗,”他说。 “我们发现病人其他方法可能需要使用特殊的眼镜或护目镜修改光强度”。
弗兰纳里博士承认他的治疗仍有很长一段路从准备临床试验。 需要更多的实验室的研究,才能在人类学习。
“虽然optogenetic疗法可能会很快在诊所,这并不意味着我们停止改进他们有更好的选择,”斯蒂芬·罗斯说,博士,研究总监基础。 “重要的是,我们保持管道满了。”
罗斯博士指出,除了资金弗兰纳里博士的新兴治疗,该基金会也提供了支持GenSight和RetroSense疗法的发展。
GenSight optogenetic治疗涉及生产双极细胞的感光蛋白。 RetroSense目标是神经节细胞,也持续在感光细胞退化。
在所有的治疗,工程化的病毒称为腺相关病毒,或AAV,用于治疗视网膜细胞的基因。 |
