2016年6月7日
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应用基因技术公司（纳斯达克股票代码：AGTC）今天宣布，欧盟委员会（EC）对治疗RPGR基因突变所引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）的研究性基因治疗产品候选药物授予孤儿药产品名称。
XLRP是一种遗传性疾病，导致进行性视力减退，在小孩时期以夜盲症开始，随后视野逐步收缩。受影响的人平均约45岁时失明。 XLRP的最常见形式是通过RPGR基因突变引起的。临床前数据表明，基因治疗产品治疗减缓RPGR基因突变引起的XLRP犬类视觉功能丧失。 XLRP是Biogen与AGTC合作协议中的两个率先发展计划之一，该协议在2015年7月宣布，与治疗X连锁视网膜劈裂一起。
“从欧盟为我们XLRP基因治疗的候选药物获得孤儿药产品指定是AGTC一个重要的里程碑，并在我们不断努力开发有效的治疗罕见遗传性视网膜疾病迈出了积极的一步，” AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说： “随着我们的许多临床或接近临床试验方案，对公司与患有眼部疾病目前没有治疗方法的病人，这是一个激动人心的时刻。”
AGTC的X连锁视网膜劈裂及CNGA3，CNGB3基因突变所引起的色盲基因治疗产品候选药物已被欧盟和美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药待遇。 |
