MI-100治疗Stargardt's症获欧洲孤儿药授权

cwm1983

2015年5月4日/新华美通/ -

专业眼科制药公司Makindus, Inc今天宣布，欧洲***管理局（EMA）授予MI-100治疗斯塔加特氏病 Stargardt's（青少年性黄斑变性）孤儿药地位。

在研究者主导型临床实验中，MI-100已经被证明是一种具有改善 Stargardt's患者视力临床效果的新型制剂。 Makindus公司已开发MI-100成为一个新的无菌和更方便的眼科剂型。专有包装的MI-100是一款单瓶密闭容器混合系统，它允许一个随时可以使用的多剂量滴管以方便管理。

Makindus公司最近会晤了美国食品与药物管理局（FDA）审查临床开发计划，以评估MI-100的临床3期实验。 “我们与美国FDA进行了一个非常有成效的会议，并计划在今年年底开始我们的临床3期试验，”Makindus临床实验负责人David Eveleth博士说。

zhang

谢谢 楼主的分享，想请教下这个是否对 我们RP有用

kuko光

谢谢 楼主的分享 这药是滴液还是什么别的

kuko光

Stargardt患者 可以看到的最近的希望就是它了 MI-100 一般情况年底就会进行3期临床试验 3到4年 如果有好的实验报告 做为孤儿药应该获得批准上市的几率会很大 它和美国在1期临床测试的新药ALK-001 是差不多的原理 都是清除那该死的黄褐质 来实现改善和提高视力

cwm1983

3期临床试验要3-4年？？？这么长？

kuko光

三期临床的数据量不管在数量和时间上都会有更多的要求 所以一般三期临床如果3至4年可以完成 就是阿弥陀佛了 不过现在市场没有对这病有好的治疗方法 如果没有什么大的副作用和安全问题 一般通过FDA的批准上市的几率还是蛮大的 三四年很快就可以过去了 至少以后小孩子如果也有这病 就有方法治疗了

kuko光

ＬＺ也是Stargardt吗 其实Stargardt一般不会彻底失明的 一般都过了20来岁后 都可以一直保持在0.05-0.1的视力 完全不影响正常的工作和生活 就是不可以开车 看东西要靠的近点 所以我们完全可以等的起四五年 当然可以越早越好 我们也要乐观生活 多攒些钱 到时候这药上市了 也要可能要让朋友海外代购来使用 那样也要花很多钱 也有可能这个滴眼液是以后生活每天的必需品 所以要一定不要悲观 要好好工作 多赚些钱  加油

cwm1983

是啊  st的患者！
希望尽快点出来吧！