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2014年12月22日 - 几个星期前，15世界领先的视网膜研究人员，所有经费由FFB的转化研究加速计划（TRAP），聚集在拉斯维加斯的年度会议，讨论他们在发展愿景，节省治疗进展。大多数正准备进入临床试验在未来两到五年内。
“这是一个激动人心的时刻转化研究的视网膜疾病，”帕特里夏Zilliox，博士，首席药物开发官基金会的临床研究所说。 “自2007年以来，超过12个新兴的治疗已经进入人体研究，并TRAP继续我们的定位很好地显著扩大在未来几年这个数字，我们和我们的研究人员正在不懈地努力，使这些临床研究发生。这一点很重要，因为受视网膜疾病的人都取决于我们。“
自2008年推出该计划，该基金会已投资超过7000万美元的TRAP，其重点是翻译研究移动新兴疗法走出实验室，进入人体研究。这是一个过程，它提出强大的技术和资金挑战。
“转化研究是昂贵的，因为它需要昂贵的安全性研究和生产，以满足高监管标准的评估在人类的疗法，”斯蒂芬·罗斯博士，首席研究官基金会说。 “此外，还有风险 - 不是所有的项目经历的过程，使其成功，”美国食品和药物管理局（FDA）正当地设置了高门槛的安全，保护患者，这是我们义不容辞的责任，我们的研究人员使投资以满足这些需求。“
TRAP支持多种研究项目，包括干细胞，基因治疗和***。
下面列出的是状态更新摘要，以研究型，由TRAP资助的科学家们在拉斯维加斯提供：
光遗传学和Optopharmaceuticals：虽然这些治疗方法都只是在研究实验室在过去的几年中，他们持有的巨大潜力在谁失去了大部分视力或全部从视网膜疾病的人恢复视力。它涉及到的基因或药物交付赐给光敏感度在受影响的视网膜不再提供视觉存活细胞。光遗传学和Optopharmaceutical治疗有潜力帮助人们谁是从疾病，如视网膜色素变性完全失明。
复活锥恢复视力
复杂的视网膜成像研究已经表明，病变锥体，感光细胞，使人们感知细节，看在点燃的条件下，经常进入休眠状态，即使它们不再提供视力。这使得他们的光遗传学治疗的好目标。何塞萨赫勒，MD，在研究所德拉视觉在巴黎，正在开发使用的腺相关病毒提供一个感光基因称为halorhodopsin到锥的光遗传学的治疗，使它们对光敏感，从而恢复视力。这种光遗传学治疗的一个关键好处是，它应该工作无论是基因突变造成的疾病。萨赫勒博士的研究小组已显示出功效在小鼠模型中和人体视网膜组织。它们现在正进行的毒理学研究和生产治疗适合于研究在人类。他们的目标是寻求监管批准开展临床试验在2015年后期。
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光遗传学治疗还原愿景通过利用双极细胞
评估在小鼠体内几种光遗传学治疗方案后，约翰·弗兰纳里，博士，加州大学伯克利分校，和他的同事的大学正在推进，导致生产被称为光门控离子型光激活蛋白的治疗谷氨酸受体或LiGluR。弗兰纳博士认为双极细胞，其存活感光丢失后，都对视力恢复治疗的好目标。他目前的研究人员在美国宾夕法尼亚大学合作，测试在视网膜变性的犬模型的治疗。成功在大型动物模型是对获得授权发动临床试验的重要一步。治疗应该工作独立于患者的致病基因突变。
Optopharmaceutical小分子对恢复视力
当理查德·克莱默加州大学伯克利分校的大学，博士学位，开始了他的TRAP资助的研究，他正与一个有前途的化学名为DENAQ，赋予其在小鼠体内的光敏感性神经节细胞。这把他开发的化学品中谁失去了他们所有的光感受器，以先进的遗传性视网膜病变，如视网膜色素变性的人恢复视力的道路。由于实现了最初的里程碑，他已经发现了相关的化学名为BENAQ可能工作做得更好。它坚持在视网膜21天 - 比DENAQ长三倍。而且，它比DENAQ100倍更有效。一个optopharmaceutical处理过的光遗传学基因疗法的优点是，给药可调制 - 增加，减少或停止 - 取决于对患者的影响。虽然克莱默博士仍是三年被准备好了人类的研究中，他已经有大约BENAQ临床开发与FDA一些初步的交谈。
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基因疗法：基因替代疗法 - 取代具有良好的的基因的拷贝坏 - 是遗传性视网膜疾病的有希望的治疗方法，因为该条件是通过突变仅在一个基因引起的视网膜是用于治疗递送可访问的目标。此外，他们正在执行安全且在几个视网膜疾病的人体研究恢复视力。
基因治疗X连锁视网膜劈裂（卡侬接口）
在与基金会资助的研究团队在俄勒冈卫生科学大学，应用基因技术公司（AGTC）合作的轨道上开始临床试验的卡侬接口基因疗法在2015年AGTC正在完成最后的实验研究，有必要寻求FDA授权开展的人体试验。这也确定了43研究参与者，并正在开发的临床试验方案。在2012年，公司获得3 750万美元的风险投资资金。该基金会资助的早期实验研究推进卡侬接口基因疗法的发展，吸引了AGTC风险投资的支持。
基因治疗LCA1（GUCY2D突变）
来自宾夕法尼亚州和佛罗里达大学研究人员都是从推出一个基因治疗临床试验的人雷伯氏先天性黑蒙1型（LCA1）约两年。研究人员已经确定在视网膜的最佳位置提供的待遇，他们已经确定了58潜在的临床试验参与者。额外的实验室研究，包括对安全，计划以获得从FDA批准启动的临床试验。科学家们合作，与制药公司Genzyme公司，已投资了90万美元的项目。
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基因治疗LCA6（RPGRIP1突变）
来自马萨诸塞州眼耳医院，其中包括罗勒Pawlyk博士和六合Vandenberghe的博士的研究小组，克服了显著挑战，在其发展的LCA6基因治疗。几个月来，他们有很大的难度越来越小鼠工作与LCA6治疗。他们最终确定该治疗基因为稍大，并没有完全装配到腺相关病毒，或腺相关病毒，其用于递送基因到视网膜细胞。其结果是，许多病毒颗粒的含有治疗基因的唯一的片段。然而，基因治疗经历造成一个完整的基因可轻松放入的AAV重新发展，救援变质杆和视锥感光细胞在LCA6小鼠模型。研究者希望得到FDA批准启动的临床试验在2017年。
基因矫正治疗Usher综合征1C型
珍妮弗·伦茨博士，路易斯安那州立大学，先后获得了为期三年的资助，以开发出基因疗法矫正保存和/或患有Usher综合征1C型引起的216A基因突变恢复视力，缺陷多见于阿卡迪亚的人口。被称为反义寡核苷酸（ASO），该疗法是一小片的遗传物质旨在纠正突变的RNA，这是遗传信使导致产生关键蛋白质。治疗已纠正在迎来1C小鼠听力和平衡问题。在授权的第一年，伦茨博士已经确定生产亚瑟1C蛋白的正确数量的最佳剂量。她的下一个步骤是评价剂量对视力小鼠中的效果。伦茨博士还考虑使用诱导多能干细胞（IPSC） - 源自患者的皮肤或血液衍生的细胞 - 如用于测试ASO疗法的安全性和功效的人体模型。在该项目的后期阶段，她打算开发一个ASO治疗导致亚瑟1C其他突变。
基因疗法的隐性视网膜疾病（CEP290，MAK，ABCA4突变）
埃德·斯通，医学博士，博士和他的同事在爱荷华大学正在使用的iPSC和小鼠模型，以更好地了解常染色体隐性遗传性视网膜疾病 - 尤其是色素性视网膜炎（MAK突变），莱伯先天性黑朦（CEP290突变）和斯特格病（ABCA4突变） - 和评估相关的基因疗法用于保存和/或恢复视力。在过去的一年中，石实验室已能利用基因疗法来纠正患者MAK-和CEP290联源性疾病在IPSC的遗传缺陷。纠正疾病的小鼠是他们的下一个步骤。他们希望发动的人体研究，在未来两年。
节能棒，维护锥与基因治疗
集中在中央视网膜，视锥细胞是感光最关键的我们的独立和日常活动，因为它们使我们能够感知的细节（例如，读取）和颜色，并看到在点燃的条件。何塞萨赫勒博士和他的同事在研究所德拉在巴黎观光，发现，通过棒分泌的某些蛋白质，提供的余光，并看到在黑暗的环境的能力感光器，是视锥细胞的生存至关重要。萨赫勒博士的研究小组正在开发一种基因疗法，它提供持续释放这些蛋白质，取名为棒衍生锥活力因子（RdCVFs），以挽救视力的人，视网膜色素变性和潜在的其他视网膜条件。特别是，该蛋白质RdCVF2显示了强大的防腐锥体中的常染色体隐性遗传性视网膜色素变性的小鼠模型中，目前正在研究中的RP的一个常染色体显性遗传小鼠模型。如果成功，临床试验的准备工作将随之而来。
干细胞：干细胞持有巨大潜力的人谁是完全失明或先进的视力减退恢复视力，因为它们可以被用来种植新的感光器，以取代那些失去的疾病。基金会资助研究对不同类型的干细胞，因为每个具有特定的优点。
视网膜组织的干细胞衍生瞄准先进变性
感光体，使视力可能，细胞不是可受视网膜疾病的唯一的细胞。视网膜色素上皮（RPE）细胞，这为感光器提供了必要的清除废物和营养支持，经常丢失，以及。大卫GAMM，医学博士，在美国威斯康星大学麦迪逊分校，是开拓干细胞来源的视网膜补丁包含感光前体和RPE细胞的发展。所述贴片包括一支架，以提供对细胞提供结构支撑。贴片也将包在可生物降解的凝胶，以保持各层在一起。感光体的前体和RPE细胞将衍生自iPSC的，这是由小的皮肤或血液样品来自人供体，其免疫学概况类似于那些一般人群获得。这将减少排斥反应，移植治疗的风险。 GAMM博士和他的同事们正在移栽在啮齿类动物补丁的早期版本。他们也开始识别人的iPSC的捐款。 GAMM博士的合作者包括：丹尼斯·克莱格博士，美国加州大学圣巴巴拉分校，谁正在开发脚手架;细胞动力学国际，德里克喜，博士，这是制造细胞治疗的指导下;和杰米·汤姆森博士，VMD，谁在1997年发现了胚胎干细胞，并共同确定的iPSC在2007年。
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制药和小分子：作为药片或眼药水药物在治疗视网膜疾病的许多潜在的优势。通常被称为神经保护疗法，它们可以减缓视力丧失为广泛范围的条件下，独立的疾病的潜在的遗传原因。而且，各处理剂量可以容易地增加或减少，根据病人的需要。
节省了电池的电源
MitoChem治疗正在开发一种小分子，以提高线粒体功能，挽救视力，在人与各种视网膜疾病。线粒体是电源的所有细胞，并在他们的生存中发挥关键作用。触须罗勒博士和克雷格·贝松，博士，MitoChem的创始人，已经确定了分子在视网膜变性的不同小鼠模型的保护感光表现良好。他们现在的目标是制定治疗作为滴眼剂，可以到达人大小眼的后面。一旦他们实现了这个目标，他们就可以开始准备研究的临床试验。该基金会已在MitoChem项目投资超过200万美元。
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识别神经保护分子减缓视力丧失
作为癌症的药物，唐扎克，医学博士，约翰霍普金斯大学的早期视觉相关的研究结果认为，有一群在视网膜天然蛋白加速在人与视网膜变性视力减退。他准予涉及小鼠的基因工程来限制生产的蛋白，并确定如果这样做导致增加感光生存和远见保存。扎克博士也在测试抑制生产的蛋白，以确定那些是很好的候选安全有效地保护视力人类视网膜疾病的分子。他正与斯克里普斯研究所和公司BioMotiv筛选分子的29,000化合物库。马特LaVail，博士，美国加州，旧金山，大学正在开展啮齿动物的研究，以支持该项目。
筛选潜在的视觉节能药物在斑马鱼
杰夫·玛姆，博士，约翰霍普金斯大学，是用机器人来筛选已在视网膜疾病的斑马鱼模型，经美国食品和药物管理局3300***库。他的测试方案将评估杆光感受器的存活。有一次，他已经确定了潜在的治疗候选人，他将与触须罗勒，MitoChem的创始人之一合作，以评估它们在啮齿类动物模型。
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