2019 03 20
英国基因治疗开发公司Gyroscope Therapeutics推出了首个针对年龄相关性黄斑变性(AMD)的基因治疗临床试验。由牛津大学(University of Oxford)眼科教授罗伯特•麦克拉伦(Robert MacLaren)博士领导的这项为期
10人的第1/2阶段研究，将在英国的3个地点进行。
MacLaren博士说:“目前对干性AMD的治疗方法有限，很多情况下会在几年后发展成湿性AMD。”MacLaren博士同时也是x连锁视网膜色素变性和无脉络膜症基因治疗临床试验的首席研究员。“我们现在对补体系统在老年性黄斑变性中的作用有了很多了解，也知道了如何将基因疗法安全地传递给视力良好的患者的中央凹。因此，现在探索早期预防干预措施是合乎逻辑的，这些干预措施可能对阻止这种疾病的发展有影响。”
新兴的Gyroscope治疗是为了减缓干性AMD的进展，从而防止或减缓中央视力丧失。治疗开发人员认为，单次视网膜下注射这种基因治疗可能会持续数年或患者的一生。
Gyroscope的治疗旨在抑制补体系统，这是先天免疫系统的一部分，有助于对抗细菌和其他病原体。然而，研究人员发现，AMD患者的补体系统过于活跃，导致视网膜中心区域黄斑变性。
AMD是发达国家50岁以上人群失明的主要原因。这种疾病在美国影响了大约1000万人，在全世界影响了1.5亿人。造成AMD的原因包括年龄增长和吸烟。AMD也可以在家庭中遗传;科学家已经发现了几种基因变异，可以增加或减少这种疾病的风险。
老年性黄斑变性一开始是干性的，其特征是视网膜下的drusen蛋白沉积的积累。科学家认为，drusen会导致补体系统的过度激活。随着时间的推移，干性AMD会导致中央视力丧失。
大约15%的老年性黄斑变性患者会发展成湿性黄斑变性，其特征是视网膜下生长的不健康的、渗漏的血管会导致更快的中央视力丧失。治疗如Lucentis和Eylea，每月或根据需要进行眼部注射，可以抑制和清除血管，以挽救和恢复视力。
对抗失明基金会目前正在资助11个干性AMD研究项目，并在最近宣布了免费家庭AMD研究项目，该项目将在未来五年内资助另外10个AMD项目。
https://www.blindness.org/blog/i ... inical-trial-in-uk/ |
