2025年2月14日
日本Restore Vision Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进视网膜疾病的基因疗法，该公司今天宣布，其 I/II 期临床试验中第一位使用 RV-001 的患者已在庆应义塾大学医院接受给药。
RV-001 利用腺相关病毒 (AAV) 载体传递一种独特的功能基因，该基因编码“嵌合视紫红质”，这是一种光驱动的 G 蛋白激活机制，可重新建立视网膜中间神经元的光激活。目标是通过玻璃体内注射 RV-001 来扩大视网膜中间神经元的光敏感性。这一里程碑标志着世界上第一个利用此光遗传学基因疗法临床试验的启动，该疗法利用专有的“嵌合视紫红质”治疗视网膜色素变性 (RP) 患者。
首席执行官兼眼科医生 Yusaku Katada 医学博士表示：“全球有超过 200 万人因视网膜色素变性而失去光感受器，导致严重的视力丧失并最终失明”，我们的‘嵌合视紫红质’方法具有改变多种亚型视网膜色素变性患者光敏感度的广泛潜力。 我们将继续推进 I/II 期试验，以评估这些患者在接受我们的主要基因治疗产品 RV-001 治疗后的安全性、光激活和光敏感度。”
I/II 期安全性、耐受性和探索性疗效试验亮点
患者标准：患有晚期RP的参与者，与基因型无关，并且具有严重视力丧失、无光感或视力受损的特征。
安全性和有效性：除了安全性之外，探索性功效终点还包括光敏感度和视觉功能的改善。
关于Restore Vision, Inc.
Restore Vision, Inc. 是日本庆应义塾大学的衍生初创公司，它将尖端学术创新与企业应用相结合，推动视网膜治疗的进步。RV-001 的光遗传学技术是通过与庆应义塾大学医学院和名古屋工业大学合作开发的，它通过将高灵敏度与独特的 G 蛋白激活机制相结合，解决了传统方法的局限性。是庆应义塾大学医学院和名古屋工业大学的联合研究成果成立的大学企业。我们将通过与日本学术界的联合研发，利用本公司独有的技术“嵌合视紫红质”，实现在夜间也能看到视觉的高灵敏度视觉再生基因疗法。这项突破性的技术有可能扩展到其他视网膜疾病，为视力恢复的更广泛应用铺平了道路。日本医疗研究和发展机构 (AMED) 和其他学术资助机构在庆应义塾大学和名古屋工业大学的关键贡献下支持了 RV-001 的开发。
关于 RV-001
Restore Vision 的领先产品线 RV-001 是一种基因治疗药物，它将目标基因（一种名为 “ 嵌合视紫红质 ” 的专有光传感器蛋白）整合到 AAV （腺相关病毒）载体中。该疗法主要针对因遗传因素导致人类视网膜中作为光传感器的光感受器细胞退化和丢失的视网膜疾病。 RV-001 通过玻璃体内注射给药，这是一种简单且微创的给药方法，在剩余的中间神经元细胞中表达嵌合视紫红质，从而实现视觉再生。
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