2024年7月31日
2024年7月31日
研究人员发现，坦索罗辛、美托洛尔和溴隐亭一起服用可以有效减缓视网膜退化的进展。
药物再利用——将现有药物用于新的“非说明书用途”治疗目的——在医学研究中越来越受到关注。这种做法利用已上市药物的既定安全性和已知药理作用来确定非说明书用途，换句话说，确定药物可以治疗哪些疾病，而这些疾病并不是其最初预期用途的一部分。通过这种方式，可以治疗多种疾病，而不必将新配方推向市场，而这通常要耗费更多时间。
一个国际研究团队在《自然通讯》上发表了一项新研究，研究了如何通过联合疗法将药物再利用用于治疗遗传性视网膜变性 (IRD)。具体来说，该团队展示了坦索罗辛、美托洛尔和溴隐亭的混合物如何有效减缓临床前阶段视网膜退化的进展。
最近的一项研究重点关注 IRD，这是一组导致视网膜功能逐渐丧失的遗传性疾病，视网膜是眼球后部的一层薄薄的组织，通常会导致视力受损，有时甚至失明。到目前为止，大多数 IRD 缺乏有效的治疗方法，这意味着患者通常对这些疾病无能为力。
研究团队写道：“目前，大多数遗传性视网膜变性 (IRD) 都没有治疗方法，这造成了全世界大量人口的未满足医疗需求。IRD 影响全球约 1/2000 的人，并且经常导致儿童失明。IRD，包括不同形式的视网膜色素变性 (RP)，与数百种不同的基因突变有关。在可预见的未来，通过靶向疗法（主要是基因疗法）来管理所有这些突变可能仍然不切实际且费用高昂。”
研究人员探索了三种药物合用的好处——美托洛尔（一种用于治疗高血压、降低心率和治疗心力衰竭的药物）、坦索罗辛（常用于治疗良性前列腺增生）和溴隐亭（用于治疗帕金森病）。这些药物合用时，在四种不同的 IRD 动物模型中显著减缓了视网膜疾病的进展。
这项研究的第一作者、东芬兰大学神经药理学副教授 Henri Leinonen 博士解释说：“药物最初是为了某种特定的疾病而研发的，但我们应该更关心这些药物如何在分子水平上与不同靶点相互作用，因而可能其分子作用机制对其他疾病同样有效。在视网膜变性中，环磷酸腺苷和钙等次级信使过度活跃，使病情恶化。美托洛尔、坦索罗辛和溴隐亭通过不同的机制抑制这些信使。”
研究人员推测，这些药物合用可预防疾病，他们的研究结果在多个 IRD 模型中证实了这一点。然而，Leinonen 博士表示，这种标准用药外利用药物再组合对视网膜变性患者的疗效和安全性仍有待通过对照临床试验进行验证。下一步将涉及更有针对性和更深入的临床试验，以验证这些初步发现，并确定这种有希望的方法的实际应用。还需要广泛评估安全性，以确定这三种药物合用产生的长期影响。
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