Alkeus Pharmaceuticals 宣布TEASE-3 研究更新，显示接受 Gildeuretinol 治疗的早期 Stargardt 病患者停止了病情进展
2024年7月19日
Alkeus Pharmaceuticals, Inc. 今天宣布了其 TEASE-3 研究的中期数据，该数据表明，使用gildeuretinol治疗的早期 Stargardt 病患者在接受 2 至 6 年的治疗期间没有出现疾病进展且无症状。该研究更新数据于 7 月 17 日至 20 日在瑞典斯德哥尔摩举行的第 42 届美国视网膜专家协会 (ASRS) 年度科学会议上公布。
Alkeus Pharmaceuticals首席医疗官Seemi Kahn博士说：“在早期Stargardt患者中进行的关于gildeuretinol的TEASE-3研究的中期结果表明，在疾病导致中心视力进行性丧失之前，尽早治疗确诊的ABCA4基因突变患者具有潜在价值。”。“该疾病目前没有有效的治疗方法因此在该疾病领域存在大量未满足的需求，我们期待着在未来分享这项令人鼓舞的研究的更多结果，因为我们努力推进我们的开发计划，这有可能成为Stargardt病的第一种疗法。”
TEASE-3是针对早期Stargardt病的第一项临床试验，是一项关于gildeuretinol的开放标签研究，针对的是在视网膜成像上可见早期疾病症状但尚未开始出现视力丧失症状的基因确诊患者。每个TEASE-3研究参与者都有一个之前被诊断患有Stargardt病的兄弟姐妹，他们有相同的基因突变，并且经历了不可逆转的视力丧失。通过视网膜成像和功能结果测量来评估两年内疾病进展的主要终点。在最初的两年治疗期后，患者在参加一项开放标签长期扩展研究的同时继续接受gildeuretinol治疗。TEASE-3研究共招募了6名患者，他们每天服用一次gildeuretinol。
加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院眼科和人类遗传学系的Michael B.Gorin博士说：“TEASE-3 研究为我们提供了一个独特的机会，让我们能够评估gildeuretinol在一小群无症状儿童中的效果，我们掌握了这些儿童的哥哥姐姐患 Stargardt 病的临床病史信息。我们能够评估这种药物在这些儿童中延缓视力丧失的能力，并与年龄匹配的 Stargardt 兄弟姐妹的基因匹配数据进行比较。这一小群儿童视力和光感受器丧失的显著延迟是 ABCA4 相关 Stargardt 病治疗的一个令人振奋的进步，表明在这种疾病的早期阶段，临床益处可能更大。”
Stargardt病是导致儿童和青少年失明的主要原因，估计美国有3万人受到影响，全球有15万多人受到影响。目前没有批准的治疗方法。在患有Stargardt病的个体中，ABCA4蛋白是有缺陷的。蛋白质中的这种缺陷导致维生素A的二聚化加速，形成不可逆地损伤视网膜的有毒副产物，导致渐进性视力丧失。
关于 TEASE 试验
TEASE 试验由 gildeuretinol (ALK-001) 治疗 Stargardt 病的四项独立临床研究组成，分别表示为 TEASE-1、TEASE-2、TEASE-3 和 TEASE-4。TEASE-1 研究是一项随机、三盲、安慰剂对照试验，受试者为 50 名随机患有 Stargardt 病的患者。Gildeuretinol 达到了其预先设定的主要疗效终点，显示与未经治疗的患者相比，视网膜萎缩性病变的生长速度降低了 21%（p<0.001）。Gildeuretinol 耐受性良好。TEASE-2 试验是一项正在进行的、完全入组、随机、三盲、安慰剂对照试验，受试者为 80 名 Stargardt 病患者，预计将于 2025 年读出一线数据。TEASE-3 是一项开放标签研究，旨在评估早期 Stargardt 患者中使用 gildeuretinol。TEASE-4 是一项开放标签扩展研究。
关于Gildeuretinolacetate (ALK-001)
Gildeuretinolacetate (ALK-001) 是一种新型分子，作为氘化维生素 A 的特殊形式而设计，旨在减少维生素 A 的二聚化而不影响视力。在临床前研究中，gildeuretinol 将维生素 A 二聚化降低至未受影响个体的正常水平，并预防患有 Stargardt 病的动物的视网膜变性和失明。除了 TEASE 试验外，一项针对 200 名继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA) 患者的 gildeuretinol 3 期研究最近也已完成，预计将于 2024 年读出顶线数据。 Gildeuretinol 已收到美国食品和药物管理局的突破性治疗指定和孤儿药指定。
关于Alkeus Pharmaceuticals
Alkeus Pharmaceuticals 是一家私营生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，由贝恩资本领导的机构投资者支持。Alkeus 成立于 2010 年，致力于开发治疗需求未得到满足的严重眼部疾病的疗法。Alkeus 的突破性先导候选药物 gildeuretinolacetate (ALK-001) 目前正在临床试验中进行评估，用于治疗 Stargardt 病和继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA)。
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