SpliceBio 宣布获得美国 FDA IND 批准，将针对 Stargardt 病患者开展 1/2 期临床研究

雪山飞狐

2024年12月13日

      SpliceBio 是一家基因药物研发公司，该公司率先采用蛋白质拼接技术治疗由大基因突变引起的疾病。该公司今天宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准其主要项目 SB-007 的临床试验新药 (IND) 申请。SB-007 是唯一一种针对 Stargardt 病遗传病因的临床阶段治疗药物，有可能治疗所有 ABCA4 突变患者。
       SpliceBio 首席执行官兼联合创始人 Miquel Vila-Perelló 博士表示：“SB-007 获得 FDA IND 批准对 SpliceBio 和 Stargardt 病患者来说是一项重大成就。作为首个蛋白质剪接基因疗法 IND，这是一个巨大的进步，展示了这种新治疗方式在治疗由 ABCA4 等大基因突变引起的疾病方面的潜力。SB-007 是一种腺相关病毒 (AAV) 载体基因疗法，旨在恢复全长 ABCA4 蛋白的表达，也是唯一一种有潜力帮助所有 Stargardt 患者的临床阶段疗法。我们期待加快 SB-007 的临床开发，在 FDA 于 2024 年授予的孤儿药资格基础上，为 Stargardt 病患者推进这种可能改变生活的疗法。”
     俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所 Paul H. Casey 眼科遗传学部主任、医学博士 Paul Yang 教授表示：“由于 ABCA4 基因很大，Stargardt 病一直是基因疗法开发的一大挑战，目前尚无获批的疗法。这种新疗法采用独特的方法高效替换全尺寸正常 ABCA4 蛋白，解决了 ABCA4 基因中任何致病变异导致 Stargardt 病的根本原因。此次 IND 批准代表了该领域的一个重要里程碑，我很高兴能够参与这项临床研究，探索这种有望改变 Stargardt 病患者生活的有希望的方法。”
     SpliceBio 计划于 2025 年上半年启动 1/2 期 ASTRA 研究的招募工作。ASTRA 将评估单剂量 SB-007 在 Stargardt 病患者视网膜下注射的安全性和有效性。2024 年 3 月，SpliceBio 启动了 POLARIS 试验，这是一项由公司赞助的 Stargardt 病自然史研究，旨在评估疾病进展、改进终点并简化加速招募 1/2 期 ASTRA 研究的资格标准。这项研究将使 Stargardt 病患者受益于更精确的诊断、更严格的疾病监测，并可能更快地获得创新疗法。
      
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