2024年10月12日
澳大利亚珀斯启动了一项I 期临床试验，以评估一种名为 BF844 的新兴口服药物在治疗 3 型 Usher 综合征 (USH3) 方面的安全性和耐受性。该临床试验还将评估该药物的药代动力学，即该药物如何在体内代谢和分布。该试验将于 2025 年 9 月完成。
这项试验是 USH3 治疗的首次试验，由 USH III 计划发起，该计划是一个致力于推动 USH3 研究和开发治疗方法的非营利组织。美国抗盲基金会通过布林特转化研究计划资助了为试验做准备的实验室研究。
Usher III Initiative 总裁兼联合创始人 Cindy Elden 表示：“这是我们 20 多年来为 USH3 患者开发治疗方法的使命中的重要一步。我非常荣幸，并非常感谢许多慷慨支持这一目标的个人和组织。”
美国 抗盲基金会临床前转化研究项目高级主任 Chad Jackson 博士说道：“ 我们很高兴能够帮助 Usher III 计划将 BF844 推向临床阶段。将一种潜在的治疗方法从实验室研究转移到人体试验始终是一项挑战。我们赞扬 Usher III 计划的坚持和毅力，他们让这项临床试验成为可能，我要特别感谢 Elden 女士、Mahdi Farhan 博士和 Georgia Horn 女士对这项工作的奉献。”
Usher 综合征是一种导致视力和听力逐渐丧失的遗传性视网膜疾病。已发现 Usher 综合征有 15 种以上的亚型。USH3 是由 CLRN1 基因突变引起的。
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