2018年8月22日
Ophthotech是一家生物制药公司，致力于开发治疗和基因治疗方案，以治疗视网膜疾病。该公司正积极寻求治疗孤儿病症，如色素性视网膜炎(RP)、Stargardt疾病和Leber先天性黑朦(LCA)，以及常见的适应症，如干湿年龄相关性黄斑变性(AMD)。
最令人印象深刻的是，该公司正在采取一种多路径策略，包括视网膜基因治疗的开发，包括超大型基因的传递，以及设计一个两步过程的基因抑制和替代常染色体显性遗传。
虽然这些科学挑战让大多数视网膜研究人员夜不能寐，但眼科技术却在这些挑战上蓬勃发展，并将其视为满足视网膜疾病患者重大医疗需求的机会。
Kourous Rezaei，医学博士，公司的首席医疗官，说他的团队的临床和药物开发的专业知识，以及它的科学合作战略，使Ophthotech公司能够突破这些巨大的技术障碍。
扎伊博士说:“视网膜专家是我们管理团队的一部分，这一点使我们在这一领域有别于其他公司。”“当视网膜专家直接参与药物开发的过程时，他们为许多挑战提供了额外的视角，包括临床试验的设计。我们认为这给了Ophthotech战略优势。
雷扎伊博士本人是伊利诺伊州视网膜协会的视网膜专家，也是拉什大学医学中心的眼科副教授。
“Ophthotech目前正在与科学家合作，开发利用腺相关病毒(AAVs)的新型基因传递技术，”雷扎伊博士补充说。“与目前正在开发的其他基因治疗技术相比，AAVs在人类中的安全性已经得到了相对充分的证明。我们特别感兴趣的是基于aav的传输系统，它可以被调节到针对特定的视网膜细胞。
AAVs是由科学家设计的，可以将治疗基因导入病人的细胞，包括视网膜细胞。近20项基于aav的视网膜治疗的临床试验正在进行中。LUXTURNA[商标],使用AAV进行基因RPE65的视网膜传递，于2017年12月成为FDA批准的第一个针对眼睛或遗传性疾病的基因疗法。然而，LUXTURNA中使用的AAV技术现已超过十年。
雷博士继续说,“可能达到延长治疗的效果和可能通过单个基因疗法治疗方案尤为吸引患者没有任何可行的治疗方法,以及老年性视网膜疾病患者需要长期治疗多年,如果不是几十年。”
Ophthotech正通过学术合作伙伴关系获得新兴的、尖端的AAV治疗方法。它正在与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学的科学家合作，为常染色体显性色素性视网膜炎(adRP)患者进行基因敲除和替代治疗。这个项目的早期研究是由抗盲基金会资助的。最近发表在《美国国家科学院院刊》(Proceedings of the National
Academy of Sciences)杂志上的一篇论文强调了佛罗里达和宾夕法尼亚大学研究犬类RHO基因治疗的成功。该公司计划在2020年启动RHO基因治疗的临床试验。
Ophthotech最近还与马萨诸塞大学医学院建立了合作伙伴关系，开发基因疗法，为CEP290（用于LCA）和ABCA4（用于Stargardt病）提供较小版本的基因，这些基因对于现有的AAV传递系统来说太大了。
Rezaei博士说:“我们的专长是临床开发和及时实施，我们的战略是与拥有强大科学实力的大学和公司合作，利用我们的临床专长开发新的疗法。”我们的团队有着丰富的眼科药物开发经验，与全球眼科领袖有着深厚的关系。我们有一个广泛的眼科临床试验网络，已经与全球250多个单位合作。
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