马里兰州哥伦比亚市，2015年10月5号/新华美通/
Spark Therapeutics公司今天公布研究性基因治疗产品SPK-RPE65临床3期利好的统计结果，SPK-RPE65主要针对一种因为遗传性视网膜营养不良（inheritedretinal dystrophies，IRDs）而致盲的状况。IRDs通常是由RPE65基因常染色体隐性遗传突变所引起的，目前尚无治疗药物。这项研究的部分资金由 Foundation Fighting Blindness（FFB）抗盲基金会提供。
临床3期试验达到了主要终点，接受SPK-RPE65治疗的患者表明干预组相比对照组改善了视觉功能，在基线和一年之间对双边流动性测试的变化进行测量。这些结果代表了第一个成功的随机，对照临床3期试验完成基因治疗遗传性疾病。
IRDs是超过250个基因中的一个突变引起的一组罕见的致盲疾病，导致视力障碍。这些疾病包括色素性视网膜炎（RP）和莱伯先天性黑朦（LCA），这两者都可能导致进行性和完全失明。
基于这些结果， Spark Therapeutics公司打算在2016年向FDA进行一个生物制剂许可申请BLA，以最终实现新药上市。
多中心3期临床试验，随机31例确诊RPE65基因突变。 包括21个受试者在干预组和10个受试者在对照组。
http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=393832&full=1
http://eyewiretoday.com/2015/10/ ... blinding-conditions |
