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单一基因注射眼后部逆转了RP视力损失

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢


2017年10月2日

科学家已经使用基因治疗来扭转最常见的失明原因之一。

单一基因注入眼后部恢复了视力,通过解决停止视网膜检测光的问题。

在小鼠实验中的突破,看到动物的失明治愈,使它们再次响应光束,并可以看到放置在笼子里的物体。至关重要的是,眼睛继续产生一种重要的蛋白质,可在初次注射后恢复视力达15个月。

牛津大学的研究人员说,基因治疗色素性视网膜炎比其他治疗方法进一步发展,色素性视网膜炎影响了英国的2万多人。

以前的尝试着重于通过杀死我们需要检测光的细胞来修正导致失明的遗传突变。
然而,新技术提供了一个单一的修复,通过挑选完全不同的细胞来完成他们的工作。它可能在五至十年内在患者中使用。

来自牛津大学眼科学Nuffield实验室的研究主要作者Samantha de Silva说:“我们诊所有许多盲人,用相对简单的基因程序恢复他们一些视力的能力是非常令人兴奋的。我们的下一步将是开始一项临床试验在患者中评估这个方法。“

眼睛中的视杆细胞使我们能够在昏暗的光线下看见并提供周边视力,这样我们可以在直视前方时看到旁边。视锥细胞在明亮的光线下工作最好,帮助我们阅读和识别颜色。

最终两者都在视网膜色素变性患者中丧失,视网膜色素变性是年轻人失明的最常见原因的遗传性疾病。
但是,如果鼓励制作一种称为视黑素的光敏蛋白质,那么视网膜中的另一种类型的通常不感光的细胞可以被挑选起到与视杆细胞和视锥细胞相同的作用。
科学家在与导致人类视网膜色素变性相似的天然遗传缺陷小鼠中进行了这一工作。

他们将一种设计为无害的病毒注入动物的眼睛,用导致视网膜产生视黑素的基因“感染”细胞。

在短短三个星期内,以前失明的小鼠对放置在笼子中的塑料物体作出反应,而当它们的眼睛暴露在光下时,它们的眼睛做出反应。它们行为的变化清楚表明它们第一次能够看见。

效果持续到老年,虽然需要对人类进行试验以确保效果是永久性的,并希望能在五年内进行。

这个新研究发表在美国国家科学院学报杂志上。

Alan Boyd教授说:“这些结果非常令人鼓舞,可能导致对人类末期失明的潜在治疗。”
http://www.dailymail.co.uk/healt ... type-blindness.html
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
又是一个令人鼓舞的消息。这种技术若能进一步验证和推进,比较3D视网膜的临床实施可能会更加便捷。让我们拼命平静地忍受和等待!一切都在改变!!
谢谢楼主带来的振奋人兴的好消息啊。只希望早日开始临床啊。觉得这个实验对我们晚期RP人才值得期盼。
快点快点再快点
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