2016年2月19日
一种使研究人员能够控制实验室动物大脑功能的技术可以部分恢复盲人的视觉。
在由RetroSense Therapeutics公司进行的临床试验中，医生将为15例视网膜色素变性患者眼睛注入从感光藻类提取的DNA的无害病毒。实验步骤象征这是光遗传学的第一个人体试验，这是一种基因修饰神经元，使它们响应光线的技术。来自西南视网膜基金会的医生将执行这个程序，并试图把感光细胞的工作职责转移到眼睛不同的细胞以恢复视力。
在我们的大脑建立我们世界的视觉形象之前，在我们眼里的一系列细胞必须将光线转换成在大脑中处理的电信号。视网膜感光细胞代表这个链中的第一个环节，感光细胞对光子或可见光的基本粒子产生反应。视网膜色素变性会导致这些细胞退化，患者失去周边视力和夜视能力，最终失明。该计划绕过这些被损害的感光细胞，使神经节细胞接替从视网膜到大脑的信号，从而对光敏感。
医生将注入一个携带DNA指令的病毒，将诱导神经节细胞产生一个称为channelrhodopsin的光敏蛋白 - 相同的蛋白质藻类被用来探测光线。最近的十年，神经科学的研究人员已经用这种方法来改变实验动物的脑细胞，以激活或关闭光线的神经通路。因为该过程不需要植入物或复杂的手术，因此在眼睛测试光遗传学疗法是理想的第一次人体试验。
“你真正需要做的就是注入某种试剂以传送这些光敏分子进入眼内，”国家眼科研究所视网膜神经科学项目主任Thomas Greenwall说道。
以前利用光遗传学小鼠和猴子恢复视力的尝试是成功的。然而，西南视网膜基金会琼斯黄斑功能实验室主任Yi-Zhong Wang告诫不要毫无根据的乐观，直到试验结果出来。
“这里的特殊挑战是着眼于动物模型将如何转化为人体模型，”王说。 “我能说的最好的是，这??是一个非常令人兴奋的试验，但结果仍是未知数。”
一个可能的问题是，当感光的神经节细胞开始发光，大脑却无法识别信号，王说。这些细胞将被要求执行完全不同的任??务，目前还不清楚它们能否执行。另一个潜在的缺点是，channelrhodopsin蛋白只响应于强光，和一种单一的颜色（蓝色）的光。光也需要相当亮以激活光敏分子。这两个因素可能会限制试验患者最终看到的东西。
“预期可能是低的。一个人可能会看到光明与黑暗，或黑色和白色的斑点，“Greenwall说。 “这真的还是处于早期阶段。”
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