Editas发展基因编辑治疗先天性黑蒙(CEP290突变)
2015年8月13日
虽然宣布1.2亿美元的风险投资资金,新兴的基因编辑公司Editas还报告说,开发一种治疗视网膜疾病利伯氏先天性黑内障(LCA)由CEP290基因的突变引起的。
该公司没有提供时间表将其CEP290基因编辑治疗人体试验。 然而,Editas报告说,早在5月,科学家成功地执行基因修正人类成纤维细胞的细胞中发现的皮肤。
“CEP290缺陷出生时可引起严重的视力下降或失明,所以Editas项目目标的一个关键需求,”斯蒂芬·罗斯说,博士,研究总监基金会战斗失明。 “我们非常高兴地看到,另一个球员是解决CEP290。”
CEP290-associated LCA挑战性的治疗,因为基因太大对于大多数运载系统,即腺相关病毒,或装甲防护。 他们正在临床试验中用于视网膜疾病,gene-replacement疗法。
目前融资的基础三个项目为了克服large-gene挑战。 佛罗里达大学,一个努力涉及交付CEP290视网膜使用两个装甲防护。 另一个支持使用高容量研究爱荷华大学的慢病毒CEP290送货。 和亚历杭德罗Garanto博士在荷兰内梅亨大学医学中心的发展所谓的反义寡核苷酸,或发起纠正缺陷与某些类型的消息发生CEP290突变。
作为一个替代这些方法,称为Editas使用剪切和粘贴技术CRISPR / Cas9以矫正CEP290的副本。 (这种技术的火车:集群,定期中间短回文重复/ CRISPR-associated蛋白9。) CRISPR,来自于链锁状球菌免疫系统,位于该地区的基因,需要修正。 Cas9分子剪刀,削减了突变。
“虽然基因编辑系统,如CRISPR / Cas9不如gene-replacement开发技术,我们兴奋自己的潜力,”罗斯博士说。 ”在解决遗传性视网膜疾病的多样和复杂的世界,我们当然需要多个工具工具腰带。”
基金会还资助唐纳德·扎克,医学博士 博士,约翰霍普金斯大学,世卫组织正在制定CRISPR / Cas9治疗常染色体显性遗传色素性视网膜炎。 |
