据THEMEDICALNEWS网站报道，QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素AQLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性（RP）。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。QLT091001是一种口服合成类维生素A，用于11-顺视黄醛（视觉维生素A循环中的一种关键生化组分）替代治疗，该药还正进行治疗LCA和RP的研究。。
LCA是一种渐进性遗传性视网膜退化疾病，其导致出生时视网膜功能障碍和视觉障碍。RP也因遗传突变引起视力损害，其特点是杆状和锥状感光细胞退化，结果造成童年后期和成年期视力缺损更严重。
孤儿药法案采取经济鼓励措施，以促进用于治疗患者人数少于20万的罕见病治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括适应症批准后可获得为期7年的市场独占权、税收抵免临床研究相关费用等。 |
